Abecma – Liệu pháp tế bào CAR-T điều trị bệnh đa u tủy

ABECMA LÀ GÌ

Abecma (idecabtagene vicleucel) là dịch thể đục chứa tế bào T tự thân (là tế bào T được trích từ bản thân người bệnh) biến đổi cấu trúc gen nhắm đến kháng nguyên tế bào B trưởng thành (B-cell maturation antigen: BCMA). Abecma là liệu pháp tế bào CAR-T, được tạo theo quy trình của Bristol Myers Squibb, và được chỉ định để điều trị bệnh đa u tủy tái phát hoặc kháng trị ở bệnh nhân trưởng thành đã qua ít nhất 4 dòng điều trị trước đó, bao gồm thuốc điều hòa miễn dịch, thuốc ức chế proteasome, và một kháng thể đơn dòng kháng CD38.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 3 năm 2021.

Giá thành tại Mỹ : khoảng 419.500 USD cho một lần điều trị duy nhất.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Các tế bào T tự thân được biến đổi cấu trúc gen theo lập trình mã hóa CAR (Chimeric Antigen Receptor) nhắm đến BCMA biểu hiện trên bề mặt của tế bào huyết tương bình thường và ác tính. Tế bào T sau khi được mã hóa để biểu hiện CAR trên bề mặt tế bào, được gọi là idecabtagene vicleucel (gọi chung chung là tế bào CAR-T). Khi truyền trở lại cơ thể, phần CAR liên kết với BCMA biểu hiện trên bề mặt tế bào ác tính và gây ra sự kích hoạt và tăng sinh tế bào CAR-T, giải phóng các cytokine tiêu diệt tế bào ác tính.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Tính an toàn và hiệu quả của Abecma được xác định từ dữ liệu một nghiên cứu đa trung tâm trên 127 bệnh nhân đa u tủy tái phát và kháng trị với ít nhất 3 dòng điều trị trước đó (Khoảng 88% bệnh nhân đã nhận ít nhất bốn dòng điều trị trước đó).

Kết quả cho thấy, 72% bệnh nhân đáp ứng với phương pháp điều trị bằng Abecma, với 28% bệnh nhân cho thấy đáp ứng hoàn toàn – hoặc biến mất tất cả các dấu hiệu của bệnh đa u tủy, có 65% trong nhóm này vẫn đáp ứng hoàn toàn với điều trị trong ít nhất 12 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI ABECMA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Abecma được cung cấp dưới dạng dung dịch đục chứa tế bào T dương tính với CAR. Liều khuyến cáo là 300 đến 460 x 10⁶ tế bào T dương tính với CAR, truyền tĩnh mạch một lần duy nhất tại cơ sở y tế được chứng nhận. Trước khi truyền, cần lưu ý:

Bệnh nhân được thực hiện hóa trị làm cạn kiệt lympho bào với cyclophosphamide và fludarabine.
Tiền xử trí với acetaminophen và thuốc kháng histamine H1 nhằm giảm thiểu phản ứng dịch truyền (infusion reaction) như sốt, lạnh run, phát ban, hạ huyết áp, khó thở…
Dự phòng thuốc tocilizumab xử trí trong trường hợp xuất hiện hội chứng phóng thích cytokine.

Tác dụng phụ thường gặp nhất (≥20%) bao gồm hội chứng phóng thích cytokine (CRS), nhiễm trùng (mầm bệnh không xác định), mệt mỏi, đau cơ xương, hạ đường huyết, tiêu chảy, nhiễm trùng đường hô hấp trên, buồn nôn, nhiễm virus, bệnh não, phù, sốt, ho , nhức đầu và giảm cảm giác thèm ăn. Các xét nghiệm lâm sàng bất thường thường gặp (≥50%) bao gồm giảm bạch cầu trung tính, giảm bạch cầu, giảm bạch cầu lympho, giảm tiểu cầu và thiếu máu.

Nguồn tham khảo: