Di truyền
Amondys 45 – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne
AMONDYS 45 LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần casimersen là một antisense oligonucleotide (ASO), do Sarepta...
Evkeeza – Thuốc mới điều trị cao cholesterol di truyền
EVKEEZA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần evinacumab, là kháng thể đơn dòng ức chế angiopoietin-like 3...
Orladeyo – Thuốc mới điều trị ngừa bộc phát phù mạch di truyền
ORLADEYO LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần berotralstat, là chất ức chế kallikrein huyết tương, do...
Imcivree – Thuốc mới điều trị béo phì do thiếu hụt POMC, PCSK1 hoặc LEPR
IMCIVREE LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần setmelanotide, là chất chủ vận thụ thể melanocortin 4...
Oxlumo – Thuốc mới điều trị chứng cao oxalate niệu nguyên phát type 1
OXLUMO LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần lumasiran là siRNA (small interfering ribonucleic acid) do Alnylam...
Zokinvy – Thuốc mới điều trị hội chứng lão hóa Hutchinson-Gilford
ZOKINVY LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần lonafarnib là chất ức chế farnesyltransferase, do Eiger phát...
Cystadrops – Thuốc nhỏ mắt điều trị tích tụ cystine ở giác mạc cho người bị Cystinosis
CYSTADROPS LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch nhỏ mắt, chứa thành phần cysteamine, do Recordati Rare Diseases phát triển và...
Viltepso – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne
VILTEPSO LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần viltolarsen, là một phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), nhắm vào...
Dojolvi – Thuốc điều trị Chứng rối loạn oxy hóa acid béo chuổi dài
DOJOLVI LÀ GÌ Dojolvi là thuốc dạng dịch uống, chứa thành phần triheptanoin, là triglyceride chuỗi trunk bình, do Ultragenyx...
Vyondys 53 – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne
VYONDYS 53 LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần golodirsen, là một phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), nhắm...