Di truyền

Di truyền

Oxbryta – Thuốc mới điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

OXBRYTA LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thần phần voxelotor, là một chất ức chế trùng hợp hemoglobin...

Di truyền

Revcovi – Thuốc mới điều trị chứng khiếm khuyết Adenosine deaminase

REVCOVI LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần elapegademase, là tái tổ hợp adenosine deaminase (ADA), do...

Di truyền

Takhzyro – Thuốc mới điều trị phù mạch di truyền

TAKHZYRO LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần lanadelumab, là một kháng thể đơn dòng IgG1, chất...

Di truyền

Galafold – Thuốc mới điều trị bệnh Fabry

GALAFOLD LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần migalastat, là một chaperone dược lý alpha-galactosidase A (alpha-Gal...

Cơ xương khớp

Emflaza – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

EMFLAZA LÀ GÌ Là thuốc dạng viên nén hoặc hỗn dịch uống, chứa thành phần deflazacort, là một loại corticosteroid,...

Cơ xương khớp

Exondys 51 – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

EXONDYS 51 LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần eteplirsen, là antisense oligonucleotide (ASO), do Sarepta Therapeutics...

Di truyền

Kanuma – Thuốc mới điều trị thiếu hụt Lysosomal Acid Lipase

KANUMA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần sebelipase alfa, là một este cholesteryl lysosome thủy phân...