Di truyền
Oxbryta – Thuốc mới điều trị bệnh hồng cầu hình liềm
OXBRYTA LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thần phần voxelotor, là một chất ức chế trùng hợp hemoglobin...
Revcovi – Thuốc mới điều trị chứng khiếm khuyết Adenosine deaminase
REVCOVI LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần elapegademase, là tái tổ hợp adenosine deaminase (ADA), do...
Takhzyro – Thuốc mới điều trị phù mạch di truyền
TAKHZYRO LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần lanadelumab, là một kháng thể đơn dòng IgG1, chất...
Galafold – Thuốc mới điều trị bệnh Fabry
GALAFOLD LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần migalastat, là một chaperone dược lý alpha-galactosidase A (alpha-Gal...
Emflaza – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne
EMFLAZA LÀ GÌ Là thuốc dạng viên nén hoặc hỗn dịch uống, chứa thành phần deflazacort, là một loại corticosteroid,...
Exondys 51 – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne
EXONDYS 51 LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần eteplirsen, là antisense oligonucleotide (ASO), do Sarepta Therapeutics...
Kanuma – Thuốc mới điều trị thiếu hụt Lysosomal Acid Lipase
KANUMA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần sebelipase alfa, là một este cholesteryl lysosome thủy phân...