PNH là một rối loạn máu mãn tính, tiến triển, hiếm gặp. PNH đe dọa tính mạng đặc trưng bởi sự tán máu (phá hủy các tế bào hồng cầu), mà nguyên nhân được cho là do đột biến gen PIGA xảy ra trong tế bào gốc tạo máu trong tủy xương. Những đột biến này dẫn đến việc sản xuất các tế bào máu bất thường và không được bảo vệ do sự phá hủy của các bổ thể (một thành phần của hệ thống miễn dịch). PNH có thể ảnh hưởng cả nam và nữ, mọi chủng tộc, mọi hoàn cảnh và mọi độ tuổi, mà không có cảnh báo trước. Độ tuổi khởi phát trung bình thường vào những năm đầu của tuổi 30. PNH thường được chẩn đoán trễ, có thể gặp các tiền triệu như mệt mỏi, khó nuốt, khó thở, đau bụng, rối loạn cương dương, nước tiểu sẫm màu và thiếu máu. Biến chứng nặng nhất của tán máu mãn tính là huyết khối, có thể xảy ra ở các mạch máu trên khắp cơ thể, gây tổn thương nội tạng và gây tử vong sớm.