Xơ nang là một bệnh hệ thống hiếm gặp, tiến triển và đe dọa tính mạng người bệnh do sự hình thành chất nhầy dày tích tụ trong phổi, đường tiêu hóa và các bộ phận khác của cơ thể, dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng về hô hấp và tiêu hóa cũng như các biến chứng khác như nhiễm trùng và tiểu đường. Xơ nang ảnh hưởng lên khoảng 75.000 người trên toàn thế giới, gây ra bởi một loại protein bị lỗi do đột biến gen CFTR. Mặc dù có khoảng 2.000 loại đột biến trên gen CFTR đã được biết nhưng phổ biến nhất là đột biến F508del.