Liệu pháp tế bào CAR-T, là một loại liệu pháp điều trị mới, trong đó các tế bào T (một loại tế bào miễn dịch) của bệnh nhân được biến đổi cấu trúc gene tại phòng thí nghiệm để giúp chúng có thể xác định và tấn công các tế bào ung thư hiệu quả hơn.

Các tế bào T được trích từ máu bệnh nhân và được chuyển đến phòng thí nghiệm. Tại đây, một loại thụ thể đặc biệt có thể liên kết với protein đặc thù trên tế bào ung thư, được gọi là CAR (Chimeric Antigen Receptor), thụ thể này sẽ được gắn vào tế bào T.

Tế bào T được gắn CAR, gọi là tế bào CAR-T, được nhân lên đủ số lượng thích hợp và được truyền trở lại cơ thể người bệnh để chúng nhận diện và tấn công tế bào ung thư.

Phương pháp tương tự cũng được áp dụng cho tế bào NK (Natural Killer Cell), cũng là một loại tế bào miễn dịch, được gọi là liệu pháp tế bào CAR-NK. Liệu pháp này có ưu điểm là ít gây bão cytokine như liệu pháp tế bào CAR-T.