Phosphorodiamidate morpholino oligomer

Phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) là một loại chất tương tự acid nucleic tổng hợp thường được sử dụng trong nghiên cứu sinh học phân tử và các ứng dụng điều trị. PMO bao gồm một vòng morpholine liên kết với trục phosphorodiamidate, với các nucleobase được gắn vào vòng morpholine.

PMO có một số đặc tính độc đáo khiến chúng trở nên hữu ích trong nghiên cứu và trị liệu. Chúng rất ổn định và có khả năng chống lại sự phân hủy bởi các nuclease, khiến chúng trở thành một công cụ đầy hứa hẹn để nhắm mục tiêu vào các phân tử RNA. PMO có thể được thiết kế để liên kết với các trình tự mRNA cụ thể và ức chế biểu hiện gen, làm cho chúng trở thành một lựa chọn điều trị tiềm năng cho các bệnh di truyền do đột biến gen đơn lẻ gây ra.

PMO hiện đang được nghiên cứu về khả năng sử dụng chúng trong điều trị nhiều loại bệnh, bao gồm chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, teo cơ cột sống và COVID-19. Tuy nhiên, vẫn còn những thách thức cần được giải quyết, chẳng hạn như cải thiện khả năng vận chuyển đến các mô đích và giảm độc tính.