Di truyền

Emcitate – Liệu pháp điều trị đầu tiên được FDA phê duyệt cho người mắc hội chứng Allan-Herndon-Dudley

Nguyễn Tiến Sử, MD, PhD, MBA EMCITATE LÀ GÌ Là thuốc dạng viên nén dùng...

Atebrioz – Thuốc ức chế ALK2 đường uống đầu tiên được FDA phê duyệt cho hội chứng người hoá đá

Nguyễn Tiến Sử, MD, PhD, MBA ATEBRIOZ LÀ GÌ Là một liệu pháp điều trị...

Pasatru – Thuốc kháng thể đơn dòng ức chế Activin A đầu tiên được FDA phê duyệt điều trị chứng xơ cốt hóa tiến triển

Nguyễn Tiến Sử, MD, PhD, MBA PASATRU LÀ GÌ Là một liệu pháp miễn dịch...

Zycubo – Liệu pháp đầu tiên được phê duyệt cho trẻ em mắc bệnh Menkes

Nguyễn Tiến Sử, MD, PhD, MBA ZYCUBO LÀ GÌ Là một loại thuốc tiêm chứa...

Forzinity – Thuốc mới điều trị hội chứng Barth

FORZINITY LÀ GÌ Là thuốc dạng dung dịch tiêm dưới da, chứa thành phần elamipretide...

Ekterly – Thuốc mới điều trị phù mạch di truyền

EKTERLY LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần sebetralstat, là chất ức...

Adzynma – Thuốc mới điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối bẩm sinh

ADZYNMA LÀ GÌ Là thuốc tiêm tĩnh mạch, chứa thành phần ADAMTS13 (A disintegrin and...

Pombiliti – Thuốc mới điều trị bệnh Pompe

POMBILITI LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần cipaglucosidase alfa, là một...

Veopoz – Thuốc mới điều trị bệnh Chaple

VEOPOZ LÀ GÌ Là thuốc dạng dụng dịch tiêm, chứa thành phần pozelimab, là kháng...

Skyclarys – Thuốc mới điều trị chứng thất điều Friedreich

SKYCLARYS LÀ GÌ Là thuốc dạng viên nang uống, chứa thành phần omaveloxolone, là chất...

Xenpozyme – Thuốc mới điều trị thiếu hụt acid sphingomyelinase

XENPOZYME LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần olipudase alfa, là một...

Cuvrior – Thuốc mới điều trị bệnh Wilson

CUVRIOR LÀ GÌ  Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần trientine tetrahydrochloride, là chất...

Livmarli – Thuốc mới điều trị ngứa do ứ mật ở người bị hội chứng Alagille

LIVMARLI LÀ GÌ Là thuốc dạng dung dịch uống, chứa thành phần maralixibat, là chất...

Nexviazyme – Thuốc mới điều trị bệnh Pompe khởi phát muộn

NEXVIAZYME LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần avalglucosidase alpha, là thành...

Nulibry – Thuốc mới điều trị giảm tử vong do thiếu hụt Molybdenum Cofactor type A

NULIBRY LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần fosdenopterin, là một hydrobromide...

Evkeeza – Thuốc mới điều trị cao cholesterol di truyền

EVKEEZA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần evinacumab, là kháng thể đơn...

Orladeyo – Thuốc mới điều trị ngừa bộc phát phù mạch di truyền

ORLADEYO LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần berotralstat, là chất ức...

Imcivree – Thuốc mới điều trị béo phì do thiếu hụt POMC, PCSK1 hoặc LEPR

IMCIVREE LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần setmelanotide, là chất chủ...

Zokinvy – Thuốc mới điều trị hội chứng lão hóa Hutchinson-Gilford

ZOKINVY LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần lonafarnib là chất ức...

Cystadrops – Thuốc nhỏ mắt điều trị tích tụ cystine ở giác mạc cho người bị Cystinosis

CYSTADROPS LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch nhỏ mắt, chứa thành phần cysteamine, do Recordati...