Di truyền
Adzynma – Thuốc mới điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối bẩm sinh
ADZYNMA LÀ GÌ Là thuốc tiêm tĩnh mạch, chứa thành phần ADAMTS13 (A disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin motifs 13)...
Pombiliti – Thuốc mới điều trị bệnh Pompe
POMBILITI LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần cipaglucosidase alfa, là một enzyme thủy phân đặc hiệu...
Veopoz – Thuốc mới điều trị bệnh Chaple
VEOPOZ LÀ GÌ Là thuốc dạng dụng dịch tiêm, chứa thành phần pozelimab, là kháng thể đơn dòng định hướng...
Skyclarys – Thuốc mới điều trị chứng thất điều Friedreich
SKYCLARYS LÀ GÌ Là thuốc dạng viên nang uống, chứa thành phần omaveloxolone, là chất điều biến viêm chống oxy...
Lamzede – Thuốc mới điều trị bệnh alpha-mannosidosis
LAMZEDE LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm tĩnh mạch, chứa thành phần velmanase alfa, là men alpha-mannosidase tái tổ...
Xenpozyme – Thuốc mới điều trị thiếu hụt acid sphingomyelinase
XENPOZYME LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần olipudase alfa, là một enzym thủy phân sphingomyelin đặc...
Cuvrior – Thuốc mới điều trị bệnh Wilson
CUVRIOR LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần trientine tetrahydrochloride, là chất đào thải đồng, do Orphalan...
Livmarli – Thuốc mới điều trị ngứa do ứ mật ở người bị hội chứng Alagille
LIVMARLI LÀ GÌ Là thuốc dạng dung dịch uống, chứa thành phần maralixibat, là chất ức chế vận chuyển acid...
Nexviazyme – Thuốc mới điều trị bệnh Pompe khởi phát muộn
NEXVIAZYME LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần avalglucosidase alpha, là thành phần thay thế men Alpha...
Nulibry – Thuốc mới điều trị giảm tử vong do thiếu hụt Molybdenum Cofactor type A
NULIBRY LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần fosdenopterin, là một hydrobromide dihydrate cPMP, do Origin Biosciences...
Evkeeza – Thuốc mới điều trị cao cholesterol di truyền
EVKEEZA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần evinacumab, là kháng thể đơn dòng ức chế angiopoietin-like 3...
Orladeyo – Thuốc mới điều trị ngừa bộc phát phù mạch di truyền
ORLADEYO LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần berotralstat, là chất ức chế kallikrein huyết tương, do...
Imcivree – Thuốc mới điều trị béo phì do thiếu hụt POMC, PCSK1 hoặc LEPR
IMCIVREE LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần setmelanotide, là chất chủ vận thụ thể melanocortin 4...
Zokinvy – Thuốc mới điều trị hội chứng lão hóa Hutchinson-Gilford
ZOKINVY LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần lonafarnib là chất ức chế farnesyltransferase, do Eiger phát...
Cystadrops – Thuốc nhỏ mắt điều trị tích tụ cystine ở giác mạc cho người bị Cystinosis
CYSTADROPS LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch nhỏ mắt, chứa thành phần cysteamine, do Recordati Rare Diseases phát triển và...
Viltepso – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne
VILTEPSO LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần viltolarsen, là một phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), nhắm vào...
Dojolvi – Thuốc điều trị Chứng rối loạn oxy hóa acid béo chuổi dài
DOJOLVI LÀ GÌ Dojolvi là thuốc dạng dịch uống, chứa thành phần triheptanoin, là triglyceride chuỗi trunk bình, do Ultragenyx...
Oxbryta – Thuốc mới điều trị bệnh hồng cầu hình liềm
OXBRYTA LÀ GÌ Là thuốc dạng viên uống, chứa thần phần voxelotor, là một chất ức chế trùng hợp hemoglobin...
Revcovi – Thuốc mới điều trị chứng khiếm khuyết Adenosine deaminase
REVCOVI LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần elapegademase, là tái tổ hợp adenosine deaminase (ADA), do...
Takhzyro – Thuốc mới điều trị phù mạch di truyền
TAKHZYRO LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần lanadelumab, là một kháng thể đơn dòng IgG1, chất...
- 1
- 2