Ứ mật trong gan có tính gia đình tiến triển (Progressive familial intrahepatic cholestasis: PFIC) là một rối loạn bệnh gan tiến triển hiếm gặp, đe dọa tính mạng. Bệnh nhân bị suy giảm lưu lượng mật, hoặc ứ mật do đột biến gen. Kết quả là mật tích tụ trong tế bào gan gây ra các triệu chứng và bệnh gan. Biểu hiện nổi bật của bệnh là ngứa, hoặc ngứa dữ dội, thường khiến chất lượng cuộc sống bị giảm sút nghiêm trọng. Các triệu chứng khác bao gồm vàng da, tăng cân kém và chậm lớn. Trong nhiều trường hợp, PFIC dẫn đến xơ gan và suy gan trong vòng 10 năm đầu đời và gần như tất cả những người mắc PFIC đều cần điều trị trước 30 tuổi.
Bài viết liên quan
Nhãn khoa
Vyzulta – Thuốc mới điều trị glaucoma góc mở hoặc tăng nhãn áp
Sản phụ khoa
Talzenna – Thuốc mới điều trị ung thư vú
Cơ xương khớp
Elevidys – Liệu pháp gene điều trị Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne