Wainua - Liệu pháp antisense điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene

WAINUA LÀ GÌ

Là liệu pháp antisense, chứa thành phần eplontersen, là một liên hợp antisense oligonucleotide (ASO)-galnac nhắm đến transthyretin (TTR), do AstraZeneca / Ionis phát triển và thương mại hóa. Wainua được chỉ định điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene transthyretin.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Eplontersen là một liên hợp ASO-galnac gây ra sự suy giảm mRNA TTR đột biến và thể tự nhiên thông qua liên kết với mRNA của TTR, ngăn tổng hợp protein TTR và làm giảm protein TTR huyết thanh trong các mô.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Wainua được FDA phê duyệt dựa trên kết quả tích cực từ phân tích tạm thời (sau 35 tuần điều trị) từ thử nghiệm Neuro-Ttransform, pha 3. Kết quả cho thấy duy trì lợi ích điều trị trên các mục đánh giá chính như nồng độ transthyretin (TTR) và suy giảm bệnh lý thần kinh được đánh giá bằng MNIS +7 (modified Neuropathy Impairment Score +7), và mục đánh giá phụ dựa trên Norfolk QoL (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy).

Kết quả tích cực từ thử nghiệm Neuro-Ttransform đã được công bố trên Tạp chí của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ (JAMA) và đang tiếp tục đánh giá chứng minh lợi ích của Wainua ở mức 66 và 85 tuần.

ĐIỀU TRỊ VỚI WAINUA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Wainua được cung cấp dưới dạng dịch tiêm. Liều lượng khuyến cáo là tiêm dưới da 45 mg một lần hàng tháng. Wainua được tiêm vào vùng bụng hoặc vùng đùi trên, mặt sau của cánh tay trên.

Tác dụng phụ thường gặp (xảy ra ở ít nhất 9% bệnh nhân được điều trị bằng Wainua) là giảm vitamin A và nôn.

Nguồn tham khảo