Alyftrek - Thuốc mới điều trị bệnh xơ nang

ALYFTREK LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần kết hợp của deutivacaftor (một chất tăng cường CFTR), tezacaftor và vanzacaftor, do Vertex phát triển và thương mại hóa. Alyftrex được chỉ định để điều trị bệnh xơ nang (cystic fibrosis: CF) ở những bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del hoặc một đột biến tương ứng khác ở gene CFTR.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2024

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Vanzacaftor và tezacaftor liên kết với các vị trí khác nhau trên protein CFTR và có tác dụng cộng hợp trong việc tạo điều kiện thuận lợi cho quá trình xử lý tế bào và vận chuyển của các dạng đột biến được chọn của CFTR (bao gồm F508del-CFTR) để tăng lượng protein CFTR được đưa đến bề mặt tế bào. Deutivacaftor làm tăng khả năng mở kênh của protein CFTR trên bề mặt tế bào. Tác dụng kết hợp của vanzacaftor, tezacaftor và deutivacaftor là tăng số lượng và chức năng của CFTR trên bề mặt tế bào, dẫn đến tăng hoạt động của CFTR khi đo bằng cả vận chuyển clorua trung gian CFTR trong ống nghiệm và clorua mồ hôi ở những bệnh nhân mắc CF.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Alyftrek được phê duyệt dựa trên 2 (SKYLINE 102 và SKYLINE 103) với hoạt chất dược, mù đôi, kéo dài 52 tuần, ở hơn 1.000 bệnh nhân CF ở hơn 20 quốc gia.

là sự thay đổi tuyệt đối so với giá trị ban đầu về % dự đoán thể tích thở ra gắng sức trong 1 giây (ppFEV1), và tất cả các bao gồm sự thay đổi tuyệt đối so với giá trị ban đầu ở clorua mồ hôi (sweat chloride). Trong cả 2 nghiên cứu Alyftrek đã chứng minh không thua kém Trikafta.

ĐIỀU TRỊ VỚI ALYFTREK VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Tác dụng phụ phổ biến (≥5% bệnh nhân) là ho, viêm mũi họng, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau đầu, đau hầu họng, cúm, mệt mỏi, tăng ALT, phát ban, tăng AST và nghẹt xoang.

Nguồn tham khảo

https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-approval-alyftrektm-once-daily-next
https://www.cff.org/news/2024-12/fda-approves-new-cftr-modulator
https://www.pharmacytimes.com/view/fda-approves-alyftrek-once-daily-cftr-modulator-for-cystic-fibrosis
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218730s000lbl.pdf