Tín hiệu vui về ứng dụng tế bào iPS trong điều trị Parkinson

Một nhóm nghiên cứu tại Đại học Kyoto đang phát triển phương pháp điều trị mới cho bệnh Parkinson bằng cách cấy ghép các tế bào thần kinh được tạo ra từ tế bào iPS vào não của bệnh nhân.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng công bố đã chứng minh được tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị. Các công ty dược phẩm tham gia hợp tác trong thử nghiệm lâm sàng sẽ nộp hồ sơ xin cấp giấy phép chấp thuận sản xuất và thương mại hóa trong thời gian tới.

Bệnh Parkinson là một căn bệnh không thể chữa khỏi, gây ra chứng run ở chân, tay và bất động cơ thể do mất các tế bào não sản xuất ra chất dẫn truyền thần kinh gọi là “dopamine”. Theo ước tính, hiện tại Nhật bản có khoảng 250.000 bệnh nhân mắc bệnh này. Phương pháp điều trị chủ yếu là dùng thuốc hoặc cấy điện cực vào não, nhưng hiện tại vẫn chưa có cách chữa trị hiệu quả.

Một nhóm nghiên cứu đứng đầu là Giáo sư Jun Takahashi tại Trung tâm Nghiên cứu và Ứng dụng Tế bào iPS thuộc Đại học Kyoto, đã công bố kết quả của một thử nghiệm lâm sàng bằng cách cấy ghép các tế bào thần kinh sản xuất dopamine được tạo ra từ tế bào iPS của người.

Trong thử nghiệm lâm sàng, 5 triệu hoặc 10 triệu tế bào đã được cấy ghép vào não của 7 bệnh nhân, nam và nữ, độ tuổi từ 50 đến 69, và không có bệnh nhân nào gặp phải bất kỳ vấn đề sức khỏe nghiêm trọng nào. Trong số này 1 bệnh nhân được đánh giá về tính an toàn và 6 bệnh nhân được đánh giá tính hiệu quả của phương pháp.

Sáu trong số những bệnh nhân này đã được theo dõi trong 2 năm và kết quả xác nhận rằng các tế bào được cấy ghép đã sản xuất dopamine.

Để xác định mức độ cải thiện chức năng vận động của bệnh nhân, một trong những chỉ số quốc tế được sử dụng để đánh giá mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng ở bệnh nhân mắc bệnh Parkinson.

Chỉ số này đánh giá các mục như giọng nói có rõ ràng hay không và có cần hỗ trợ khi đứng dậy khỏi ghế hay không theo thang điểm từ 0 đến 4, điểm số càng cao thì các triệu chứng càng nghiêm trọng.

Khi thuốc điều trị bệnh Parkinson hết tác dụng, các xét nghiệm chức năng vận động được thực hiện trước khi điều trị. Sau hai năm kể từ khi điệu trị bằng liệu pháp tế bào iPS, điểm số của 4 trong số 6 người tham gia đã được cải thiện, trong đó có một bệnh nhân cải thiện đáng kể tới 32 điểm.

Trong số 4 người, triệu chứng của hai người đã cải thiện từ “trung bình” thành “nhẹ” và triệu chứng của một người đã cải thiện từ “nặng” thành “trung bình”.

Còn lại, có 2 người có điểm số giảm đi một vài điểm, nhưng điều này cũng tương tự như những người được điều trị bằng thuốc trong cùng khoảng thời gian.

Theo nhóm nghiên cứu, những bệnh nhân cho thấy sự cải thiện đáng kể đều tương đối trẻ và có triệu chứng nhẹ, và nhóm nghiên cứu kết luận rằng phương pháp điều trị này “có thể phù hợp với những bệnh nhân trẻ tuổi có triệu chứng ít nghiêm trọng hơn”.

Giáo sư Jun Takahashi thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Ứng dụng Tế bào iPS tại Đại học Kyoto cho biết: “Tôi nghĩ đây là những kết quả rất có ý nghĩa vì hiện chúng ta đang thấy được hướng đi về liều lượng tối ưu và loại bệnh nhân nào có thể được hưởng lợi”. Ông nói thêm, “Vì đây là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người, chúng tôi bắt đầu bằng cách cấy ghép một số lượng nhỏ tế bào vào những bệnh nhân lớn tuổi hoặc những người có triệu chứng nghiêm trọng. Trong tương lai, chúng tôi sẽ thực hiện các bước như tăng số lượng tế bào được cấy ghép vào những bệnh nhân có khả năng hưởng lợi nhiều hơn, để cuối cùng chúng tôi hy vọng đạt đến điểm mà chỉ riêng việc cấy ghép tế bào có thể cung cấp đủ lượng dopamine, loại bỏ nhu cầu dùng thuốc.”

Nguồn tham khảo từ NHK