Zycubo – Liệu pháp đầu tiên được phê duyệt cho trẻ em mắc bệnh Menkes

ZYCUBO LÀ GÌ

Là một loại thuốc tiêm chứa thành phần hoạt chất copper histidinate (đồng histidinate), được thiết kế để cung cấp lượng đồng thiếu hụt trực tiếp vào cơ thể. Thuốc do công ty Sentynl Therapeutics (thuộc tập đoàn Zydus Lifesciences) phát triển. Zycubo được chỉ định để điều trị bệnh Menkes ở bệnh nhân nhi. Bệnh Menkes là một rối loạn di truyền hiếm gặp và gây tử vong, làm suy yếu khả năng hấp thụ và vận chuyển đồng của cơ thể đến các mô thiết yếu như não và xương.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2026. Đây là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận chính thức cho căn bệnh này, mang lại hy vọng kéo dài sự sống cho trẻ em mắc bệnh (Tài liệu 1, 2).

CƠ CHÊ TÁC DỤNG

Bệnh Menkes do đột biến gene ATP7A gây ra, dẫn đến sự thiếu hụt đồng nghiêm trọng trong cơ thể. Đồng là một cofactor (đồng yếu tố) thiết yếu cho nhiều enzyme quan trọng tham gia vào sự phát triển của hệ thần kinh trung ương, hình thành mô liên kết và sản xuất năng lượng.

Copper histidinate hoạt động như một liệu pháp thay thế đồng ngoại sinh. Bằng cách sử dụng dạng phức hợp với histidine (một acid amin), thuốc giúp đồng được vận chuyển hiệu quả hơn vào trong tế bào mà không cần dựa vào protein vận chuyển ATP7A bị lỗi. Việc bổ sung đồng kịp thời giúp phục hồi hoạt động của các enzyme phụ thuộc đồng, từ đó làm chậm quá trình thoái hóa thần kinh và cải thiện các triệu chứng bệnh lý (Tài liệu 2, 3).

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Zycubo được đánh giá dựa trên dữ liệu từ các nghiên cứu lâm sàng dài hạn và dữ liệu sử dụng thuốc trong thực tế (Tài liệu 1, 3).

Cải thiện tỷ lệ sống sót: Dữ liệu cho thấy những bệnh nhi được điều trị bằng Zycubo sớm (thường là trước 4-6 tuần tuổi) có tỷ lệ sống sót cao hơn đáng kể so với nhóm không được điều trị. Nhiều bệnh nhân trong nghiên cứu đã sống sót qua độ tuổi thiếu niên, thay vì tử vong sớm trước 3 tuổi như diễn tiến tự nhiên của bệnh (Tài liệu 1, 2).
Phát triển thần kinh: Việc điều trị sớm giúp giảm thiểu các cơn co giật, cải thiện trương lực cơ và hỗ trợ một phần sự phát triển nhận thức, mặc dù mức độ cải thiện phụ thuộc rất nhiều vào thời điểm bắt đầu dùng thuốc (Tài liệu 2).
Duy trì nồng độ đồng: Các xét nghiệm cho thấy Zycubo giúp duy trì nồng độ đồng và ceruloplasmin trong máu ổn định ở mức mục tiêu lâm sàng (Tài liệu 3).

ĐIỀU TRỊ VỚI ZYCUBO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Zycubo được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da, yêu cầu bảo quản và thực hiện nghiêm ngặt (Tài liệu 3).

Liều lượng: Liều dùng được tính toán dựa trên độ tuổi và trọng lượng cơ thể của trẻ. Thuốc thường được tiêm dưới da hai lần mỗi ngày. Bác sĩ sẽ theo dõi nồng độ đồng trong máu định kỳ để điều chỉnh liều lượng tối ưu nhằm tránh nguy cơ ngộ độc đồng (Tài liệu 3).
Tác dụng phụ thường gặp (≥ 5%):
- Phản ứng tại vị trí tiêm (đỏ, sưng, hoặc đau).
- Kích ứng da.
- Thay đổi các chỉ số chức năng thận nếu liều lượng không được kiểm soát tốt (Tài liệu 1, 3).
Lưu ý quan trọng: Việc điều trị bằng Zycubo hiệu quả nhất khi được bắt đầu càng sớm càng tốt sau khi sinh, trước khi các tổn thương thần kinh không thể phục hồi xảy ra. Phụ huynh cần được hướng dẫn kỹ thuật tiêm vô trùng tại nhà (Tài liệu 2, 3).

Tài liệu tham khảo

U.S. Food and Drug Administration (FDA). FDA approves first treatment for children with Menkes disease. 2026. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-children-menkes-disease
Sentynl Therapeutics. Zycubo FDA Approval: A Breakthrough in Menkes Disease Treatment. 2026. https://sentynl.com/news/zycubo-fda-approval/
National Library of Medicine. ZYCUBO (copper histidinate) injection – Prescribing Information. DailyMed, 2026. https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=e3aeefc2-f44d-4337-9c2e-3dba44a89e48

Bài viết tổng hợp thông tin từ các tài liệu khoa học chính thức của FDA và nhà sản xuất. Thông tin này mang tính chất tham khảo chuyên môn, không thay thế tư vấn y tế của bác sĩ điều trị.

Nguyễn Tiến Sử, MD, PhD, MBA – thegioithuocmoi.com