Yorvipath - Thuốc mới điều trị suy tuyến cận giáp

YORVIPATH LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm dưới da, chứa thành phần palopegteriparatide, là chất tương tự hormone tuyến cận giáp (PTH(1-34)) do Ascendis Pharma phát triển và thương mại hóa. Yorvipath được chỉ định để điều trị chứng suy tuyến cận giáp ở người lớn.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2024. Đồng thời Yorvipath cũng được công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Ở điều kiện sinh lý, palopegteriparatide giải phóng PTH(1-34) để duy trì sự phân bố toàn thân liên tục. PTH nội sinh duy trì cân bằng canxi và phosphat ngoại bào bằng cách tăng canxi huyết thanh và giảm phosphat huyết thanh. Những tác động này được trung gian hóa bằng cách kích thích quá trình chuyển hóa xương để huy động canxi và phosphat từ xương, thúc đẩy tái hấp thu canxi ở thận và bài tiết phosphat, đồng thời tạo điều kiện cho quá trình tổng hợp vitamin D chủ động, từ đó làm tăng hấp thu canxi và phosphat ở ruột.

Tương tự như PTH nội sinh, PTH(1-34) được giải phóng từ palopegteriparatide phát huy những tác động này thông qua thụ thể chính của nó, thụ thể hormone tuyến cận giáp 1 (PTH1R), được biểu hiện nhiều trên nguyên bào xương, tế bào xương, tế bào ống thận và trong một số mô khác.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Yorvipath đã được đánh giá trong một thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, kéo dài 26 tuần, ở 82 bệnh nhân người lớn bị suy tuyến cận giáp.

Trước khi phân nhóm ngẫu nhiên, tất cả các đối tượng đều trải qua thời gian sàng lọc khoảng 4 tuần, trong đó canxi và các chất bổ sung vitamin D hoạt tính được điều chỉnh để đạt được nồng độ canxi huyết thanh đã hiệu chỉnh theo albumin trong khoảng từ 7,8 đến 10,6 mg/dL, nồng độ magiê ≥1,3 mg/dL và thấp hơn giới hạn trên của phạm vi tham chiếu và nồng độ vitamin D 25(OH) trong khoảng từ 20 đến 80 ng/mL.

Các đối tượng được phân nhóm ngẫu nhiên dùng Yorvipath (N = 61) hoặc giả dược (N = 21), với liều khởi đầu là 18 mcg/ngày, dùng đồng thời với liệu pháp thông thường (canxi và vitamin D hoạt tính).

Vào cuối thử nghiệm, 69% bệnh nhân trong nhóm Yorvipath so với 5% bệnh nhân trong nhóm giả dược có thể duy trì mức canxi ở mức bình thường mà không cần dùng vitamin D hoạt tính và liều canxi cao (liều canxi ≤ 600 mg/ngày).

ĐIỀU TRỊ VỚI YORVIPATH VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Yorvipath được cung cấp dưới dạng tiêm dưới da, liều tối đa được khuyến cáo là không quá 30 mcg tiêm dưới da một lần mỗi ngày.

Liều lượng Yorvipath được tính theo từng cá nhân dựa trên canxi huyết thanh. Tham khảo thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng để biết thông tin về liều lượng và cách dùng đầy đủ.

Tác dụng phụ thường gặp xảy ra ở ≥5% bệnh nhân: phản ứng tại chỗ tiêm, các dấu hiệu và triệu chứng giãn mạch, nhức đầu, tiêu chảy, đau lưng, tăng canxi huyết và đau hầu họng.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-new-drug-hypoparathyroidism-rare-disorder
https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-yorvipathr-palopegteriparatide-first-and-only
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/216490s000lbl.pdf