Forzinity - Thuốc mới điều trị hội chứng Barth

FORZINITY LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm dưới da, chứa thành phần elamipretide liên kết với cardiolipin ty thể (mitochondria), do Stealth BioTherapeutics phát triển và thương mại hóa. Forzinity được chỉ định để cải thiện sức mạnh cơ ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em mắc hội chứng Barth có cân nặng ít nhất 30 kg.

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 9 năm 2025.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Elamipretide liên kết với cardiolipin ty thể, định vị ở bên trong màng ty thể và cải thiện hình thái cũng như chức năng của ty thể.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Forzinity được phê duyệt dựa trên dữ liệu về hiệu quả và độ an toàn từ thử nghiệm lâm sàng nhãn mở TAZPOWER. Trong quá trình thử nghiệm, sức mạnh cơ duỗi gối đã được cải thiện so với ban đầu nghiên cứu.

ĐIỀU TRỊ VỚI FORZINITY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Forzinity được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da. Liều khuyến cáo như sau: đối với bệnh nhân nặng từ 30 kg trở lên, liều khuyến cáo là 40 mg tiêm dưới da một lần mỗi ngày. Giảm liều ở người lớn bị suy thận nặng.

Tác dụng phụ thường gặp nhất là phản ứng tại chỗ tiêm.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-first-treatment-barth-syndrome
https://stealthbt.com/stealth-biotherapeutics-announces-fda-accelerated-approval-of-forzinity-elamipretide-hcl-the-first-therapy-for-progressive-and-life-limiting-ultra-rare-genetic-disease-barth-syndrome/
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/215244s000lbl.pdf