Lerochol – Liệu pháp sinh học mới giúp hạ cholesterol xấu (LDL-C) với liều tiêm thể tích nhỏ

LEROCHOL LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm dưới da, chứa hoạt chất lerodalcibep, một loại protein dung hợp (fusion protein) thế hệ mới, có tác dụng ức chế enzyme PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9). Thuốc do công ty Lib Therapeutics phát triển và được Everest Medicines cấp phép tại một số thị trường. Lerochol được chỉ định để hỗ trợ chế độ ăn kiêng và liệu pháp statin (nếu có) nhằm giảm cholesterol lipoprotein tỷ trọng thấp (LDL-C) ở người lớn mắc bệnh tăng cholesterol máu gia đình kiểu dị hợp tử (HeFH) hoặc bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch (ASCVD).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2025. Điểm nổi bật của Lerochol là thiết kế liều tiêm thể tích cực nhỏ, giúp bệnh nhân tự thực hiện dễ dàng (Tài liệu 1, 2).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

PCSK9 là một loại protein tự nhiên trong cơ thể làm giảm số lượng thụ thể LDL trên bề mặt tế bào gan – vốn là các thụ thể giúp loại bỏ cholesterol xấu ra khỏi máu.

Lerodalcibep hoạt động bằng cách liên kết chặt chẽ và ức chế protein PCSK9. Khi PCSK9 bị chặn lại, số lượng thụ thể LDL trên gan sẽ tăng lên, từ đó làm tăng khả năng thu gom và đào thải LDL-C ra khỏi tuần hoàn. Cấu trúc protein dung hợp của Lerochol giúp thuốc có thời gian bán thải kéo dài và ổn định, cho phép duy trì hiệu quả hạ cholesterol mạnh mẽ chỉ với một liều tiêm mỗi tháng (Tài liệu 2, 3).

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Lerochol được chứng minh qua chương trình lâm sàng toàn cầu mang tên LIBERA, thực hiện trên hàng nghìn bệnh nhân gặp khó khăn trong việc kiểm soát LDL-C mặc dù đã dùng liều statin tối đa (Tài liệu 1, 2).

Giảm LDL-C mạnh mẽ: Kết quả từ nghiên cứu then chốt LIBERA-HR cho thấy Lerochol giúp giảm trung bình hơn 60% nồng độ LDL-C so với mức ban đầu sau 52 tuần điều trị.
Tỷ lệ đạt mục tiêu cao: Phần lớn bệnh nhân (hơn 90%) sử dụng Lerochol đã đạt được mức LDL-C mục tiêu theo khuyến cáo của các hội tim mạch, điều mà các liệu pháp trước đó không thực hiện được.
Tính ổn định dài hạn: Hiệu quả hạ lipid máu được duy trì ổn định suốt cả tháng giữa các lần tiêm, không có hiện tượng nồng độ LDL-C tăng vọt trở lại vào cuối chu kỳ (Tài liệu 2, 3).

ĐIỀU TRỊ VỚI LEROCHOL VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Lerochol được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm trong ống tiêm nạp sẵn (prefilled syringe) với thể tích chỉ 1,2 mL.

Liều lượng: Liều khuyến nghị là 300 mg, tiêm dưới da một lần mỗi tháng. Bệnh nhân có thể tự tiêm tại nhà vào các vị trí như bụng, đùi hoặc bắp tay (Tài liệu 3).
Tác dụng phụ thường gặp (≥ 5%):
- Phản ứng tại vị trí tiêm (đỏ, sưng hoặc ngứa).
- Triệu chứng giống cúm (Flu-like symptoms).
- Đau lưng.
- Viêm mũi họng (Tài liệu 1, 3).
Lưu ý quan trọng: Lerochol không nên được sử dụng ở những bệnh nhân có tiền sử quá mẫn nghiêm trọng với lerodalcibep-liga. Thuốc được bảo quản trong tủ lạnh (2°C – 8°C) nhưng nên để ở nhiệt độ phòng khoảng 30-45 phút trước khi tiêm để giảm cảm giác khó chịu (Tài liệu 3).

Tài liệu tham khảo

Lib Therapeutics Inc. US Food and Drug Administration Approves Lib Therapeutics’ LEROCHOL™ (lerodalcibep-liga) for Adults with Elevated LDL Cholesterol. 2025. https://libtherapeutics.com/news-and-events/us-food-and-drug-administration-approves-lib-therapeutics-lerochol-for-adults-with-elevated-ldl-cholesterol.html
Everest Medicines. Everest Medicines Announces Licensing Partner Lib Therapeutics has Received US FDA Approval of LEROCHOL® (lerodalcibep-liga) for Adults with Elevated LDL Cholesterol. PR Newswire, 2025. https://www.prnewswire.com/apac/news-releases/everest-medicines-announces-that-licensing-partner-lib-therapeutics-has-received-us-fda-approval-of-lerochol-lerodalcibep-liga-for-adults-with-elevated-ldl-cholesterol-302644459.html
Lib Therapeutics. LEROCHOL (lerodalcibep-liga) injection, for subcutaneous use – Full Prescribing Information. 2025. https://www.lerochol.com/LEROCHOL-Prescribing-Information.pdf

Bài viết tổng hợp thông tin từ các tài liệu khoa học chính thức của FDA và nhà sản xuất. Thông tin này mang tính chất tham khảo chuyên môn, không thay thế tư vấn y tế của bác sĩ điều trị.

Nguyễn Tiến Sử, MD, PhD, MBA – thegioithuocmoi.com