Tegsedi – Liệu pháp antisense điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gen transthyretin

TEGSEDI LÀ GÌ

Là liệu pháp antisense, chứa thành phần inotersen, là antisense oligonucleotide (ASO) nhắm đến transthyretin (TTR), do Ionis Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Tegsedi được chỉ định điều trị Bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene transthyretin.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2018.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Inotersen ức chế mRNA TTR thông qua liên kết với mRNA TTR, ức chế và giảm tổng hợp protein TTR huyết thanh và protein TTR trong mô.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Tegsedi được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu NEURO-TTR, là nghiên cứu ngẫu nhiên có đối chứng giả dược, pha III, bao gồm 172 bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis với triệu chứng bệnh đa thần kinh. Kết quả nghiên cứu chứng minh rằng những bệnh nhân được điều trị bằng Tegsedi đã trải nghiệm lợi ích đáng kể so với những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược thông qua đánh giá Norfolk QoL-DN và mNIS+7.

ĐIỀU TRỊ VỚI TEGSEDI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Tegsedi được cung cấp dưới dạng tiêm dưới da. Liều khuyến cáo là 284 mg tiêm dưới da mỗi tuần một lần.

Các tác dụng phụ liên quan đến việc sử dụng Tegsedi có thể bao gồm: phản ứng tại chỗ tiêm, buồn nôn, nhức đầu, mệt mỏi, giảm tiểu cầu, sốt.

Cảnh báo: Tegsedi có thể gây giảm tiểu cầu đột ngột và có thể đe dọa tính mạng. Tegsedi cũng có thể gây viêm cầu thận có thể cần điều trị ức chế miễn dịch. Xét nghiệm máu trước khi điều trị và theo dõi trong quá trình điều trị là cần thiết.

Nguồn tham khảo: