Crysvita – Thuốc mới điều trị Bệnh u mềm xương hiếm gặp

CRYSVITA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần burosumab, là một immunoglobulin G subclass 1 (IgG1), do Ultragenyx Pharmaceutical và Kyowa Kirin phát triển. Crysvita được chỉ định điều trị bệnh u mềm xương (Tumor-induced osteomalacia: TIO) từ hai tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 6 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Burosumab liên kết và ức chế hoạt động sinh học của FGF23, phục hồi tái hấp thu phosphate ở thận và tăng nồng độ trong huyết thanh của 1,25 dihydroxy vitamin D.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Sự an toàn và hiệu quả của Crysvita đã được đánh giá trong hai nghiên cứu lâm sàng bao gồm 27 người trưởng thành mắc TIO. Trong cả hai nghiên cứu, bệnh nhân được nhận Crysvita mỗi bốn tuần. Trong nghiên cứu đầu tiên, một nửa số bệnh nhân đạt được mức phosphate bình thường sau tuần 24 và duy trì nồng độ phosphate ở mức bình thường hoặc gần như binh thường đến tuần 144. Trong nghiên cứu thứ hai, 69% người tham gia đạt được mức phosphate bình thường đến tuần 24 và duy trì mức phosphate bình thường hoặc gần mức bình thường đến tuần 88. Kết quả scan xương cho bệnh nhân trong nghiên cứu đầu tiên cũng cho thấy các tổn thương xương đã hồi phục.

ĐIỀU TRỊ VỚI CRYSVITA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Crysvita được cung cấp dưới dạng dịch tiêm, liều khuyến cáo như sau:

• TIO trẻ em (2 tuổi trở lên): Liều khởi đầu là 0,4 mg / kg, làm tròn đến gần 10 mg mỗi 2 tuần. Liều có thể tăng lên đến 2 mg / kg, nhưng không vượt quá 180 mg, mỗi 2 tuần.
• TIO người lớn: Liều khởi đầu là 0,5 mg / kg mỗi 4 tuần. Liều có thể tăng lên đến 2 mg / kg, nhưng không vượt quá 180 mg mỗi 2 tuần.

Các phản ứng quá mẫn như phát ban và nổi mề đay đã được báo cáo ở những bệnh nhân sử dụng Crysvita. Ngoài ra việc nồng độ phosphate cao hơn bình thường sẽ tăng nguy cơ mắc bệnh thận (Do gây tích tụ quá nhiều cancium ở thận).

Các tác dụng phụ phổ biến là áp xe răng (nhiễm trùng), co thắt cơ, chóng mặt, táo bón, phản ứng tại chỗ tiêm, phát ban và đau đầu.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-disease-causes-low-phosphate-blood-levels-bone-softening
2. https://www.ultragenyx.com/file.cfm/95/docs/Crysvita_Full_Prescribing_Information.pdf