Antisense Oligonucleotide

Antisense Oligonucleotide (còn được gọi là ASO hoặc AON) là các phân tử nhỏ được sử dụng để ngăn chặn hoặc thay đổi quá trình sản xuất protein.

Protein là lực lượng lao động chính và đảm nhận hầu hết các quá trình của tế bào. Chúng thường được tạo ra theo quy trình gồm hai bước: đầu tiên, một gene mã hóa protein cụ thể được chuyển đổi thành RNA truyền tin (messenger RNA : mRNA). Bước tiếp theo là thông qua mARN này sẽ được chuyển đổi tạo ra protein.

ASO là những đoạn DNA chuổi đơn ngắn khớp với trình tự bổ sung của một mRNA cụ thể. Dựa trên loại biến đổi hóa học, ASO có thể có hai tác động khác nhau lên mRNA. Một số sửa đổi của ASO kích hoạt sự phá hủy mRNA. Điều này sẽ làm  protein tương ứng không được tạo ra. Các sửa đổi khác bằng cách cắt bỏ một số phần nhất định của mRNA dẫn đến tạo ra một phiên bản protein đã sửa đổi nhưng vẫn có chức năng.