Mepsevii– Thuốc mới điều trị bệnh Mucopolysaccharidosis VII

MEPSEVII LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần vestronidase alfa, là một beta glucuronidase lysosome tái tổ hợp, do Ultragenyx Pharmaceutical phát triển và thương mại hóa. Mepsevii được chỉ định điều trị bệnh Mucopolysaccharidosis type VII (MPS VII) hay còn gọi là hội chứng Sly (Sly syndorme) ở bệnh nhân trẻ em và người lớn.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2017.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

MPS VII là một rối loạn lysosome đặc trưng bởi sự thiếu hụt Beta-Glucuronidase (GUS) dẫn đến sự tích tụ glycosaminoglycan (GAG) trong các tế bào khắp cơ thể gây tổn thương mô và cơ quan. Vestronidase alfa là một dạng tái tổ hợp của GUS ở người và nhằm cung cấp enzyme GUS ngoại sinh để hấp thu vào các lysosome của tế bào. Dư lượng mannose-6-phosphate (M6P) trên chuỗi oligosaccharide cho phép liên kết enzyme với các thụ thể bề mặt tế bào, dẫn đến sự hấp thụ enzyme của tế bào, nhắm mục tiêu đến lysosome và tiếp theo là sự dị hóa GAGs tích tụ trong các mô bị ảnh hưởng. 

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Mepsevii được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu thử nghiệm lâm sàng ở 23 bệnh nhân từ 5 tháng đến 25 tuổi. Bệnh nhân được điều trị bằng Mepsevii với liều lên đến 4 mg / kg hai tuần một lần trong tối đa 164 tuần. Hiệu quả được đánh giá thông qua thử nghiệm đi bộ 6 phút ở 10 bệnh nhân có thể thực hiện thử nghiệm. Sau 24 tuần điều trị, sự khác biệt trung bình về khoảng cách đi bộ so với giả dược là 18m. Theo dõi bổ sung trong tối đa 120 tuần cho thấy sự cải thiện tiếp tục ở 3 bệnh nhân và ổn định ở những bệnh nhân khác. Hai bệnh nhân có sự cải thiện rõ rệt về chức năng phổi.

ĐIỀU TRỊ VỚI MEPSEVII VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Mepsevii được cung cấp dưới dạng dịch truyền tĩnh mạch. Liều khuyến cáo là 4 mg / kg truyền tĩnh mạch hai tuần một lần.

Tác dụng phụ thường gặp là thoát dịch vị trí tiêm truyền, tiêu chảy, phát ban, sốc phản vệ, sưng chỗ tiêm truyền, phù ngoại vi và ngứa.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-rare-genetic-enzyme-disorder
2. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/761047s000lbl.pdf