Cục quản lý dược thực phẩm của Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một loại thuốc được cho đắt nhất từ trước đến nay có tên là Zolgensma do Novatis sản xuất và thương mại hóa.

Giá điều trị của biệt dược mới lên đến 2,125 triệu USD (Chi phí tự trả của bệnh nhân sẽ thay đổi dựa trên bảo hiểm). Novartis cho biết, họ sẽ cho phép các công ty bảo hiểm thực hiện thanh toán trong vòng 5 năm, với mức 425.000 đô la mỗi năm và sẽ hoàn tiền lại một phần nếu việc điều trị không hiệu quả.

Zolgensma được sử dụng điều trị cho trẻ dưới 2 tuổi mắc chứng rối loạn hiếm gặp do mất sự kiểm soát trương lực dẫn đến suy yếu cơ bắp của trẻ, làm chúng không thể vận động, cuối cùng không thể nuốt hoặc thở và gây tử vong. Chứng này tấn công khoảng 400 em bé được sinh ra ở Hoa Kỳ mỗi năm.

Zolgensma là một liệu pháp gen nhắm vào một gen khiếm khuyết làm suy yếu cơ bắp của trẻ, nó cung cấp một bản sao khỏe mạnh của gen bị lỗi, cho phép các tế bào thần kinh sản xuất protein cần thiết, ngăn chặn thoái hóa các tế bào thần kinh và giúp trẻ em phát triển bình thường hơn. Zolgensma được truyền tĩnh mạch một lần duy nhất, mất khoảng một giờ.

Trong thử nghiệm, những trẻ mắc chứng bệnh này thuộc dạng nặng nhất và được điều trị sớm trong vòng 6 tháng sau sanh đã hồi phục tốt. Trẻ được điều trị bằng Zolgensma sau 6 tháng, đã ngừng mất kiểm soát trương cơ, nhưng thuốc này không thể làm hồi sinh những tế bào đã tổn thương trước đó.

FDA cho biết các tác dụng phụ bao gồm nôn mửa và tổn thương gan tiềm ẩn, do đó bệnh nhân phải được theo dõi trong vài tháng đầu sau khi điều trị.