FDA phê duyệt cho Keytruda điều trị ung thư bàng quang không xâm lấn cơ

FDA vừa gật đầu cho Keytruda, và nó đã trở thành thuốc ức chế PD-1 / L1 đầu tiên được phê duyệt trong điều trị cho bệnh nhân ung thư bàng quang không xâm lấn cơ (non-muscle invasive bladder cancer: NMIBC), có nguy cơ cao nhưng không đáp ứng với điều trị Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

Trong thử nghiệm KEYNOTE-057, pha 2, bao gồm 148 bệnh nhân NMIBC nguy cơ cao, trong đó 96 bệnh nhân không đáp ứng với điều trị BCG trước đó. Pembrolizumab được dùng với liều 200 mg mỗi 3 tuần, cho đến khi có độc tính không thể điều trị tiếp, hoặc bệnh tiến triển. Bệnh được đánh giá 12 tuần một lần, và được điều trị tới 2 năm.

Độ tuổi trung bình của bệnh nhân tham gia thử nghiệm là 73 tuổi, bệnh nhân ≥65 tuổi chiếm 70,6%. Hầu hết bệnh nhân (83,3%) là nam giới, 67,6% là người da trắng, và 73,5% bệnh nhân có thể trạng hoạt động theo phân loại ECOG là 0. Số lần trung bình tiêm BCG trước đó là 12 (khoảng, 6-45). Bệnh nhân có CIS với T1 là 11,8%, CIS với Ta high-grade là 24,5%, hoặc CIS đơn độc là 63,7%. Hơn một nửa số bệnh nhân (56,9%) có điểm PD-L1 kết hợp dương tính <10, và lý do hầu hết bệnh nhân (95,1%) không được cắt bàng quang trước đó là do từ chối phẩu thuật.

Theo kết quả dữ liệu giữa, kỳ cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) trong 3 tháng là 38,8% trong nhóm bệnh nhân này. Trong số 40 bệnh nhân đạt CR sau 3 tháng, có 72,5% duy trì CR khi theo dõi trung bình 14 tháng; thời gian CR trung bình chưa xác định được. Tổng cộng có 80,2% bệnh nhân có thời gian CR kéo dài ≥6 tháng.

Về tính an toàn trong nghiên này cho thấy không có sự khác biệt so với báo cáo an toàn trong các nghiên cứu trước đây về thuốc ức chế PD-1. Chín mươi chín bệnh nhân trải qua ít nhất 1 biểu hiện có hại (Adverse event: AE). AE liên quan đến điều trị (TRAEs) được báo cáo là 65,7%. Hai bệnh nhân tử vong.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.targetedonc.com/news/fda-approves-pembrolizumab-for-treatment-of-highrisk-nmibc
2. https://www.biospace.com/article/merck-s-checkpoint-inhibitor-keytruda-racks-up-yet-another-approval/?s=74