Isturisa - Thuốc mới điều trị bệnh Cushing

ISTURISA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần osilodrostat, do Novartis phát triển và thương mại hóa. Isturisa được chỉ định trong điều trị bệnh Cushing ở người trưởng thành không thể phẫu thuật tuyến yên, hoặc đã trải qua phẫu thuật nhưng bệnh vẫn không cải thiện.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 3 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Osilodrostat giải quyết trực tiếp việc sản xuất quá mức cortisol này bằng cách ức chế enzyme được gọi là 11-beta-hydroxylase và ngăn ngừa tổng hợp cortisol.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Isturisa được FDA phê duyệt dựa trên kết quả nghiên cứu lâm sàng, bao gồm 137 đối tượng trưởng thành mắc bệnh Cushing, (khoảng 3/4 phụ nữ) với độ tuổi trung bình là 41 tuổi. Phần lớn bệnh nhân đã trải qua phẫu thuật tuyến yên nhưng bệnh không cải thiện, hoặc không thể phẫu thuật.

Tất cả các bệnh nhân đã được điều trị với liều khởi đầu là 2 mg Isturisa, 2 lần một ngày, có thể tăng dần liều mỗi 2 tuần lên đến 30 mg 2 lần một ngày. Vào cuối giai đoạn 24 tuần này, khoảng một nửa số bệnh nhân có nồng độ cortisol trong giới hạn bình thường. Sau thời điểm này, 71 bệnh nhân không cần tăng thêm liều và dung nạp thuốc trong 12 tuần qua, đã tham gia một nghiên cứu ngẫu nhiên khác kéo dài 8 tuần, trong đó họ được dùng Isturisa hoặc giả dược. Vào cuối giai đoạn này, 86% bệnh nhân dùng Isturisa duy trì nồng độ cortisol trong giới hạn bình thường so với 30% bệnh nhân dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI ISTURISA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Isturisa được cung cấp dưới dạng viên nén, uống 2 lần một ngày, vào buổi sáng và buổi tối theo chỉ dẫn của chuyên gia chăm sóc sức khỏe. Sau điều trị khởi đầu, có thể đánh giá lại liều lượng, tùy thuộc vào phản ứng của bệnh nhân.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất là suy tuyến thượng thận, đau đầu, nôn mửa, buồn nôn, mệt mỏi và phù. Nồng độ cortisol thấp, kéo dài QTc và tăng tiền chất hormone tuyến thượng thận và androgen cũng có thể xảy ra ở những người dùng Isturisa.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-adults-cushings-disease
https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-treatment-for-adults-with-cushings-disease-301019293.html