FDA vừa phê duyệt thuốc điều trị viêm gan siêu vi C ở bệnh nhi

Cục quản lý dược và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) mới phê duyệt cho Epclusa (sofosbuvir và velpatasvir) trong điều trị viêm gan siêu vi C trên bệnh nhi.

Epclusa được công ty Gilead Sciences nghiên cứu và sản xuất. Đây là một thuốc kết hợp của hai chất ức chế vi rút viêm gan siêu C (HCV) là sofosbuvir và velpatasvir, đã được FDA công nhận cho điều trị viêm gan siêu C trên bệnh nhân người lớn từ tháng 6 năm 2016. Dựa theo sự phê duyệt mới này, Epclusa có thể được mở rộng điều trị trên bệnh nhi từ trên 6 tuổi hoặc có cân nặng tối thiểu 17 kg với bất kì kiểu gen (genotype) của HVC nào trong 6 kiểu gen mà không bị xơ gan hoặc chỉ bị xơ dạng nhẹ. Đối với bệnh nhi đã bị xơ gan nặng cùng độ tuổi và cân nặng như trên thì được chỉ định bằng Epclusa phối hợp với ribavirin.

Dược động học, mức độ an toàn và hiệu quả của Epclusacho điều trị HCV kiểu gen 1, 2, 3, 4 hay 6 được đánh giá sau 12 tuần dùng thuốc, được thiết lập dựa trên một nghiên cứu lâm sàng trên 173 bệnh nhi từ trên 6 tuổi đã điều trị hay chưa điều trị trước đó và không bị xơ gan hay chỉ bị xơ gan nhẹ. Không có sự khác biệt có ý nghĩa về dược động học của thuốc trên bệnh  nhi khi so sánh với bệnh nhân người lớn. Mức độ an toàn và hiệu quả của thuốc thì tương tự trên hai nhóm. Trong 102 bệnh nhân từ 12 đến 17 tuổi, 93% bệnh nhân kiểu gen 1 và 100% bệnh nhân kiểu gen 2, 3, 4, và 6 không phát hiện HCV trong máu 12 tuần sau khi kết thúc điều trị, nghĩa là đã bệnh đã được chữa khỏi. Trong 71 bệnh nhân từ 6 đến 11 tuổi, 93% bệnh nhân kiểu gen 1, 91% bệnh nhân kiểu gen 3, và 100% bệnh nhân kiểu gen 2 và 4 không phát hiện HCV trong máu 12 tuần sau khi kết thúc điều trị.

Mức độ an toàn và hiệu quả của Epclusa cho điều trị HCV kiểu gen 5 trên bệnh nhi từ trên 6 tuổi hay cân nặng dưới 17 kg chưa bị xơ gan hay bị xơ gan nhẹ được hỗ trợ bởi tiếp xúc sofosbuvir và velpatasvir trên bệnh nhân người lớn và bệnh nhi bị HCV kiểu gen 1, 2, 3, 4 hay 6. Dữ liệu tương tự được dùng để hỗ trợ khuyến cáo liều cho bệnh nhi HCV kiểu gen 1, 2, 3, 4, 5 và 6 bị xơ gan nặng.

Mức độ an toàn và hiệu quả của Epclusa chưa được thiết lập trên bệnh nhi dưới 6 tuổi.

Tác dụng phụ phổ biến nhất của Epclusa là mệt mỏi và đau đầu. Những tác dụng phụ còn lại thì tương tự như trên bệnh nhân người lớn (xin thêm theo hướng dẫn điều trị. Epclusa bị khuyến cáo gây hoạt hoá vi rút viêm gan siêu vi B (HBV) khi bệnh nhân bị nhiễm cả B và C mà chỉ được điều trị HCV. Sự hoạt hoá HBV dẫn đến viêm gan tối cấp, suy thận và tử vong. Bệnh nhân nên được kiểm tra HBV trước khi điều trị và nên tiếp tục được theo dõi trong quá trình điều trị bằng Epclusa.

Tài liệu tham khảo :

1.  https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-pediatric-patients-any-strain-hepatitis-c
2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-epclusa-treatment-chronic-hepatitis-c-virus-infection
3. https://www.centerwatch.com/directories/1067-fda-approved-drugs/listing/3465-epclusa-sofosbuvir-and-velpatasvir
4. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208341s007lbl.pdf