SEVENFACT LÀ GÌ

Là một tái tổ hợp có cấu trúc tương tự yếu tố đông máu VII (FVII) ở người, do Laboratoire Francais du Fractionnement et des Biotechnologies S.A. phát triển và thương mại hóa. Sevenfact được chỉ định điều trị và kiểm soát các đợt xuất huyết ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên mắc Hemophilia A hoặc B.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 4 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Sevenfact biểu hiện trong tuyến vú của thỏ biến đổi gen và được tiết vào sữa của thỏ. Trong quá trình tinh chế FVII được chuyển thành FVII hoạt hóa (FVIIa). FVII có vai trò trong quá trình đông máu.

SEVENFACT VÀ FDA

Sevenfact được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu lâm sàng đánh giá 27 bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia A hoặc B điều trị với các chất ức chế, trải qua điều trị 465 đợt chảy máu nhẹ hoặc trung bình và 3 đợt chảy máu nghiêm trọng. Nghiên cứu đánh giá hiệu quả điều trị 12 giờ sau khi dùng liều ban đầu.

Kết quả cho thấy, 86% các triệu chứng nhẹ hoặc trung bình đã được điều trị thành công (được xác định là không cần điều trị thêm, không sử dụng các sản phẩm máu và không tăng đau sau 12 giờ kể từ liều ban đầu). Tỷ lệ biến cố chảy máu nhẹ hoặc trung bình với hiệu quả cầm máu sau 12 giờ là 82% ở nhóm dùng liều 75mcg / kg và 91% ở nhóm dùng liều 225mcg / kg.

ĐIỀU TRỊ VỚI SEVENFACT VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Sevenfact được cung cấp dưới dạng bột kèm dung dịch pha loảng để tiêm tĩnh mạch. Liều khuyến cáo như sau:

Đối với xuất huyết nhẹ hoặc trung bình:

  • 75 mcg/kg lặp lại sau mỗi 3 giờ cho đến khi đạt được cầm máu.
  • hoặc liều ban đầu là 225 mcg/kg. Nếu cầm máu không đạt được trong vòng 9 giờ, có thể dùng thêm 75 mcg/kg mỗi 3 giờ khi cần thiết để đạt được cầm máu.

Đối với xuất huyết nặng:

  • 225 mcg/kg, theo dõi nếu cần thiết sau 6 giờ, với 75 mcg/kg mỗi 2 giờ.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Sevenfact là đau đầu, chóng mặt, khó chịu tại chỗ tiêm truyền, phản ứng liên quan đến truyền dịch, khối máu tụ ở vị trí tiêm truyền và sốt. Sevenfact chống chỉ định ở những bệnh nhân bị dị ứng hoặc quá mẫn với thỏ hoặc protein thỏ đã biết trước đó.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-additional-treatment-adults-and-adolescents-hemophilia-or-b-and-inhibitors
  2. https://www.fda.gov/media/136610/download