Dojolvi – Thuốc điều trị Chứng rối loạn oxy hóa acid béo chuổi dài

DOJOLVI LÀ GÌ

Dojolvi là thuốc dạng dịch uống, chứa thành phần triheptanoin, là triglyceride chuỗi trunk bình, do Ultragenyx thương mại hóa. Dojolvi được chỉ định trong điều trị Chứng rối loạn oxy hóa acid béo chuổi dài (Long-chain fatty acid oxidation disorders: LC-FAOD).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 6 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG
Triheptanoin là một triglyceride chuỗi trung bình cấu thành từ ba axit béo chuỗi 7C (heptanoate) cung cấp một nguồn calo và acit béo cho bệnh nhân LC-FAOD.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Dojolvi được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu an toàn trị liệu từ 2 nghiên cứu bao gồm 79 bệnh nhân mắc LC-FAOD. Một nghiên cứu trong 78 tuần với 29 bệnh nhân (Nghiên cứu 1), tiếp theo là nghiên cứu mở rộng (Nghiên cứu 2). Có 24 bệnh nhân từ Nghiên cứu 1 tiếp tục tham gia vào Nghiên cứu 2. Bệnh nhân có độ tuổi từ 4 tháng đến 63 tuổi. Họ đã nhận được liều Dojolvi hàng ngày trong thời gian trung bình là 23 tháng. Các tác dụng phụ phổ biến nhất đối với Dọjolting bao gồm đau bụng ( 60%), tiêu chảy (44%), nôn (44%) và buồn nôn (14%).

ĐIỀU TRỊ VỚI DOJOLVI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Dojolvi được cung cấp dưới dạng dịch lỏng uống. Đánh giá nhu cầu trao đổi chất của bệnh nhân bằng cách xác định lượng calo hàng ngày (DCI) trước khi tính liều Dojolvi. Ngưng dùng sản phẩm triglycerid chuỗi trung bình (MCT) khác, trước liều Dojolvi đầu tiên. Liều lượng mục tiêu hàng ngày được đề nghị của Dojolvi là đến 35% tổng lượng DCI được quy định của bệnh nhân, và được chia thành ít nhất bốn liều và dùng vào giờ ăn hoặc với đồ ăn nhẹ.

Các tác dụng phụ có thể bao gồm: đau bụng, tiêu chảy, nôn mửa, buồn nôn

Nguồn tham khảo: