Reblozyl được FDA phê duyệt điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy

Hôm nay, Bristol Myers Squibb và Acceleron Pharma công bố rằng Cục Quản lý Dược & Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt cho Reblozyl® (luspatercept-aamt) để điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy (myelodysplastic syndromes: MSD) đã thất bại điều trị với thuốc kích thích tăng sinh hồng cầu và cần ít nhất 2 đơn vị tế bào hồng cầu (RBC) lắng trong 8 tuần.

Với sự chấp thuận này, Reblozyl sẽ là thuốc thúc đẩy sự trưởng thành hồng cầu đầu tiên và duy nhất và là lựa chọn điều trị mới đầu tiên trong hơn một thập kỷ qua cho những bệnh nhân này.

Lưu ý rằng Reblozyl không được chỉ định để sử dụng thay thế cho truyền RBC lắng ở những bệnh nhân cần điều trị thiếu máu ngay lập tức.

“Thiếu máu là hậu quả nghiêm trọng của MDS, đòi hỏi phần lớn những bệnh nhân này phải truyền hồng cầu lắng thường xuyên, điều này có thể dẫn đến các biến chứng, như quá tải sắt, phản ứng và nhiễm trùng tại chỗ, bác sĩ giáo sư Guillermo Garcia-Manero trưởng bộ phận Hội chứng rối loạn sinh tủy, thuộc khoa Bệnh bạch cầu, tại Trung tâm Ung thư MD Anderson của Đại học Texas, Houston, cho biết trong một thông cáo với báo chí.

Reblozyl được FDA phê duyệt dựa kết quả từ nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên, có kiểm chứng giả dược, pha 3 kéo dài trong 24 tuần.

Kết quả cho thấy tỷ lệ bệnh nhân sử dụng Reblozyl không lệ thuộc truyền hồng cầu lắng trong ít nhất 8 tuần đầu, của thử nghiệm, cao hơn đáng kể so với giả dược.

Ngoài ra, cũng có một tỷ lệ cao đáng kể, số bệnh nhân không phụ thuộc truyền RBC lắng ít nhất 12 tuần, trong 24 và 48 tuần đầu tiên của nghiên cứu.

“Sự chấp thuận cho Reblozyl hôm nay là một cột mốc quan trọng đối với đa số bệnh nhân mắc MDS, mà sự lựa chọn điều trị còn hạn chế để giải quyết thiếu máu liên quan đến bệnh của họ. Nó cũng thể hiện cam kết của chúng tôi trong việc liên tục phát triển các sản phẩm sáng tạo nhằm cải thiện cuộc sống cho bệnh nhân mắc bệnh nan y. Chúng tôi đang kỳ vọng nhanh chóng đưa Reblozyl người bệnh nhân này.” Bác sĩ Diane McDowell, phó chủ tịch y học mảng huyết học toàn cầu tại Bristol Myers Squibb, cho biết.

Nguồn tham khảo:

1. https://news.bms.com/press-release/corporatefinancial-news/us-food-and-drug-administration-fda-approves-reblozyl-luspater
2. https://www.curetoday.com/articles/fda-approves-reblozyl-for-anemia-in-adults-with-lowerrisk-myelodysplastic-syndromes