Enjaymo – Thuốc mới điều trị bệnh ngưng kết lạnh

ENJAYMO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần sutimlimab, là kháng thể đơn dòng, ức chế bổ thể cổ điển, do Sanofi phát triển và thương mại hóa. Enjaymo được chỉ định để giảm nhu cầu truyền hồng cầu do tan máu ở người lớn mắc bệnh ngưng kết lạnh (cold agglutinin disease: CAD).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2022.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Sutimlimab là một kháng thể đơn dòng immunoglobulin G subclass 4 (IgG4), ức chế con đường bổ thể cổ điển (classical complement: CP) và liên kết đặc hiệu với thành phần protein bổ thể 1, thành phần phụ s (component 1, s subcomponent: C1s), một protease huyết thanh phân cắt C4. Sự ức chế con đường bổ thể cổ điển ở mức độ C1s ngăn cản sự lắng đọng của opsonin bổ thể trên bề mặt của hồng cầu, dẫn đến ức chế quá trình tan máu ở bệnh nhân CAD.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Enjaymo được FDA phê duyệt dựa vào dữ liệu nghiên cứu CARDINAL, pha 3. Trong nghiên cứu cho thấy đa số bệnh nhân điều trị với Enjaymo đáp ứng tiêu chí đánh giá chính tổng hợp, với 63% (n = 15) bệnh nhân đạt được huyết sắc tố ≥ 12 g / dL hoặc tăng ít nhất 2 g / dL; 71% ( n = 17) bệnh nhân duy trì không cần truyền máu sau tuần thứ năm; và 92% (n = 22) bệnh nhân không sử dụng các phương pháp điều trị khác liên quan đến CAD.

Đối với tiêu chí đánh giá phụ trên quá trình bệnh, bệnh nhân tham gia đã tăng mức độ hemoglobin trung bình là 2,29 g / dL ở tuần thứ 3 và 3,18 g / dL tại thời điểm đánh giá điều trị 26 tuần so với mức ban đầu trung bình là 8,6 g / dL. Mức độ giảm bilirubin trung bình (n = 14) là -2,23 mg / dL so với mức ban đầu trung bình là 3,23 mg / dL.

ĐIỀU TRỊ VỚI ENJAYMO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Enjaymo được cung cấp dưới dạng dịch truyền tĩnh mạch mỗi tuần 1 lần trong hai tuần đầu, sau đó mỗi hai tuần 1 lần. Liều khuyến cáo dựa trên cân nặng như sau: