Ztalmy - Thuốc mới điều trị co giật liên quan đến thiếu hụt CDKL5

ZTALMY LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch uống, chứa thành phần ganaxolone, là một loại acid gamma-amino butyric (gamma-amino butyric acid: GABA), chất điều biến thụ thể tích cực có hoạt tính thần kinh, do Marinus Pharmaceuticals phát triển và thương mại hoá. Ztalmy được chỉ định điều trị các cơn co giật liên quan đến rối loạn thiếu hụt CDKL5 (cyclin-dependent kinase-like 5) ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên.
Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 3 năm 2022. Đồng thời Ztalmy cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG
Cơ chế chính xác mà ganaxolone phát huy tác dụng trong điều trị co giật liên quan đến rối loạn thiếu hụt kinase-like 5 phụ thuộc cyclin vẫn chưa được biết rõ, nhưng được cho là kết quả của sự điều biến hiệp đồng tích cực của thụ thể GABA-A trong hệ thần kinh trung ương.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Ztalmy được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược ở những người tham gia từ 2 đến 19 tuổi. Đối tượng tham gia được xác định có đột biến gen CDKL5, cơn động kinh không được kiểm soát tốt bởi ít nhất 2 phác đồ điều trị trước đó và trung bình có tối thiểu 16 cơn co giật mỗi 28 ngày, trong khoảng thời gian 2 tháng trước khi sàng lọc. Đối tượng tham gia chủ yếu là nữ (79%), và 96% cũng đang nhận các loại thuốc khác (phổ biến nhất là valproate, levetiracetam, clobazam và vigabatrin) để điều trị cơn co giật của họ ở thời điểm ban đầu của nghiên cứu.

Hiệu quả của Ztalmy được đánh giá dựa trên tỷ lệ % thay đổi tần suất của các cơn co giật chính trong 28 ngày trong giai đoạn điều trị mù đôi 17 tuần. Vào cuối giai đoạn điều trị, những người tham gia được điều trị bằng Ztalmy đã giảm trung bình 31% tần suất co giật chính trong 28 ngày, so với mức giảm 7% ở những người dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI ZTALMY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Ztalmy được cung cấp dưới dạng dung dịch uống ba lần mỗi ngày khi ăn. Chuẩn độ Ztalmy dần dần theo lịch trình khuyến nghị.

Liều dùng cho bệnh nhân nặng từ 28kg trở xuống: liều khởi đầu là 6 mg / kg x 3 lần / ngày (18 mg / kg / ngày), liều tối đa là 21 mg / kg x 3 lần / ngày (63 mg / kg / ngày).
Liều dùng cho bệnh nhân nặng trên 28kg: liều khởi đầu là 150 mg x 3 lần / ngày (450 mg / ngày), liều tối đa là 600 mg x 3 lần / ngày (1800 mg / ngày).

Tác dụng phụ thường gặp (> 5% ) là buồn ngủ, sốt nóng, tăng tiết nước bọt và dị ứng theo mùa.

Nguồn tham khảo:

https://www.businesswire.com/news/home/20220318005282/en/Marinus-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-ZTALMY%C2%AE-ganaxolone-for-CDKL5-Deficiency-Disorder
https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-treatment-seizures-associated-rare-disease-patients-two-years-age-and-older
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/215904s000lbl.pdf