Hemgenix - Liệu pháp gene đầu tiên điều trị hemophilia B

HEMGENIX LÀ GÌ

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) là liệu pháp gene dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV) do CSL Behring LLC phát triển và thương mại hóa. Hemgenix được chỉ định điều trị bệnh Hemophilia B (thiếu hụt yếu tố IX bẩm sinh) ở người trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2022. Đồng thời, Hemgenix cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

Giá tham khảo tại Mỹ : khoảng 3,5 triệu USD cho một lần điều trị duy nhất.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Hemgenix là một liệu pháp gen được thiết kế để cung cấp một bản sao của gen mã hóa biến thể Padua của yếu tố đông máu IX ở người (Padua variant of human coagulation Factor IX), giúp tăng hoạt động yếu tố IX trong tuần hoàn, hình thành cục máu đông ngăn chảy máu ở bệnh nhân Hemophilia B.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hemgenix được FDA phê duyệt dựa trên đánh giá dữ liệu từ nghiên cứu HOPE-B ở 54 bệnh nhân nam giới trưởng thành từ 18 đến 75 tuổi mắc bệnh Hemophilia B nặng hoặc trung bình. Kết quả cho thấy các đối tượng tham gia đã tăng mức độ hoạt động yếu tố IX. Có 94% đối tượng tham gia đã ngừng và không tiếp tục điều trị dự phòng thường xuyên trước đó. Ngoài ra có 54% giảm tỷ lệ chảy máu hàng năm (annualized bleeding rate: ABR) so với ban đầu.

ĐIỀU TRỊ VỚI HEMGENIX VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Hemgenix được cung cấp dưới dạng dung dịch, liều khuyến cáo là 2 x 10¹³ bản sao bộ gen (genome copies) trên mỗi kg trọng lượng cơ thể. Hemgenix được truyền tĩnh mạch sau khi pha loãng với nước muối sinh lý 0,9% với tốc độ truyền không đổi 500 ml/giờ (8 mL/phút).

Tác dụng phụ phổ biến (tỷ lệ ≥5%) là tăng Alanine Aminotransferase (ALT), tăng Aspartate aminotransferase (AST), nhức đầu, tăng creatine kinase trong máu, các triệu chứng giống như cúm, phản ứng liên quan đến truyền dịch, mệt mỏi, khó chịu.

Nguồn tham khảo:

https://www.cslbehring.com/newsroom/2022/fda-hemgenix
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-hemophilia-b
https://labeling.cslbehring.com/PI/US/Hemgenix/EN/Hemgenix-Prescribing-Information.pdf
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/fda-approves-csls-gene-therapy-hemophilia-2022-11-22/