Agamree - Thuốc mới điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne

AGAMREE LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch uống, chứa thành phần vamorolone, là một corticosteroid, do Catalyst Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Agamree được chỉ định để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne Muscular Dystrophy : DMD) ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Vamorolone là một corticosteroid hoạt động thông qua thụ thể glucocorticoid để phát huy tác dụng chống viêm và ức chế miễn dịch. Cơ chế chính xác mà vamorolone phát huy tác dụng ở bệnh nhân DMD vẫn chưa được biết rõ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Agamree được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu VISION-DMD pha 2b. Trong những thử nghiệm này, Agamree được dùng với liều từ 2 đến 6 mg/kg/ngày, kéo dài trong thời gian lên tới 48 tháng. So với chăm sóc tiêu chuẩn hiện nay, phương pháp điều trị bằng corticosteroid mới này cho thấy hiệu quả tương đương, dữ liệu cũng cho thấy giảm các tác dụng phụ, đặc biệt liên quan đến xương, và hành vi.

ĐIỀU TRỊ VỚI AGAMREE VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dung tại đây

Agamree được cung cấp dưới dạng dung dịch (40 mg/mL), liều khuyến cáo là 6 mg/kg uống một lần mỗi ngày, tốt nhất là dùng trong bữa ăn, liều tối đa hàng ngày là 300 mg đối với bệnh nhân nặng trên 50 kg.

Ở những bệnh nhân suy gan nhẹ đến trung bình, liều khuyến cáo là 2 mg/kg uống một lần mỗi ngày, tốt nhất là dùng trong bữa ăn, tối đa liều hàng ngày là 100 mg đối với bệnh nhân nặng trên 50 kg.
Giảm liều dần dần khi dùng lâu hơn một tuần

Tác dụng phụ phổ biến nhất (> 10% đối với AGAMREE và lớn hơn giả dược) là các triệu chứng cushing, rối loạn tâm thần, nôn mửa, tăng cân và thiếu vitamin D.

Nguồn tham khảo

https://ir.catalystpharma.com/news-releases/news-release-details/catalyst-pharmaceuticals-reports-fda-approval-agamreer
https://www.neurologylive.com/view/fda-approves-vamorolone-agamree-duchenne-muscular-dystrophy
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/215239s000lbl.pdf