Attruby - Thuốc mới điều trị bệnh cơ tim tích tụ amyloid transthyretin

ATTRUBY LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần acoramidis, là chất ổn định transthyretin, do BridgeBio phát triển và thương mại hóa. Attruby được chỉ định để điều trị bệnh cơ tim do tích tụ amyloid transthyretin (ATTR-CM) thể tự nhiên hoặc biến thể ở người lớn nhằm giảm tử vong và nhập viện liên quan đến tim mạch.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Acoramidis là chất ổn định chọn lọc của transthyretin (TTR). Acoramidis liên kết TTR tại các vị trí liên kết thyroxine và làm chậm quá trình phân ly của tetramer TTR thành các monomer cấu thành của nó, bước giới hạn tốc độ trong quá trình hình thành amyloid.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Attruby được đánh giá dựa trên Nghiên cứu ATTRibute-CM, pha 3, trên 632 đối tượng mắc ATTR-CM có triệu chứng, liên quan đến TTR thể tự nhiên hoặc biến thể. Những người tham gia được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận Attruby hoặc giả dược trong 30 tháng.

Mục đánh giá chính tổng hợp gồm 4 thành phần, 1. Tử vong do mọi nguyên nhân (all-cause mortality: ACM), 2. Nhập viện liên quan đến tim mạch (cardiovascular-related hospitalization: CVH), 3. NT-proBNP (N-terminal prohormone of brain natriuretic peptide) và 4. khoảng cách đi bộ 6 phút.

Attruby đã chứng minh hiệu quả điều trị có ý nghĩa thống kê ở thời điểm 30 tháng, dựa theo bản câu hỏi về bệnh cơ tim Kansas City và bài kiểm tra đi bộ 6 phút. Ngoài ra, sự gia tăng NT-proBNP trong quá trình điều trị chỉ bằng khoảng một nửa so với giả dược.