NUCALA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần mepolizumab, là kháng thể đơn dòng đối kháng IL-5 ((IgG1 kappa), do GlaxoSmithKline phát triển và thương mại hóa. Nucala được chỉ định điều trị bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên bị Hội chứng tăng bạch cầu ái toan (hypereosinophilic syndrome: HES) trong hơn 6 tháng mà không có nguyên nhân phi – huyết học thứ phát.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2020.

Nucala trước đó cũng được chỉ định điều trị duy trì bổ sung cho bệnh nhân hen suyễn nặng ở từ 6 tuổi trở lên với kiểu hình tăng bạch cầu ái toan và điều trị U hạt bạch cầu ái toan với viêm mạch đa phát (eosinophilic granulomatosis with polyangiitis: EGPA) ở bệnh nhân trưởng thành.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Mepolizumab ức chế hoạt tính sinh học của IL-5 bằng cách liên kết với chuỗi alpha của phức hợp thụ thể IL-5 biểu hiện trên bề mặt tế bào bạch cầu ái toan. Nhiều loại tế bào như tế bào mast, bạch cầu ái toan, bạch cầu trung tính, đại thực bào, lympho bào và các chất trung gian như histamine, eicosanoids, leukotrienes, cytokine có liên quan đến viêm. Bằng cách ức chế tín hiệu IL-5, mepolizumab làm giảm sản xuất và sống sót của bạch cầu ái toan; tuy nhiên, cơ chế tác dụng của mepolizumab trong bệnh hen suyễn, EGPA và HES vẫn chưa rõ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Nucala được FDA phê duyệt dựa trên thử nghiệm ngẫu nhiên, có kiểm chứng giả dược ở 108 bệnh nhân mắc HES. Các bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để nhận Nucala hoặc giả dược tiêm dưới da 4 tuần 1 lần, trong thời gian điều trị 32 tuần.

Kết quả cho thấy tỷ lệ bùng phát HES ở nhóm bệnh nhân điều trị với Nucala là 28% so 56% ở nhóm bệnh nhân điều trị bằng giả dược. Ngoài ra, thời gian xuất hiện bùng phát HES đầu tiên trung bình muộn hơn ở nhóm bệnh nhân điều trị bằng Nucala so với giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI NUCALA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Nucala được cung cấp dưới dạng dịch tiêm dưới da. Liều khuyến cáo như sau:

  • Bệnh nhân hen suyễn nặng từ 6 đến 11 tuổi: 40 mg tiêm dưới da 4 tuần 1 lần.
  • Bệnh nhân hen suyễn nặng từ 12 tuổi trở lên: 100 mg tiêm dưới da 4 tuần 1 lần.
  • EGPA: 300 mg (3 mũi tiêm 100 mg) tiêm dưới da 4 tuần 1 lần.
  • HES: 300 mg (3 mũi tiêm 100 mg) tiêm dưới da 4 tuần 1 lần.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Nucala ở bệnh nhân HES bao gồm: nhiễm trùng đường hô hấp trên và đau ở các chi.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-group-rare-blood-disorders-nearly-14-years
  2. https://www.gsksource.com/pharma/content/dam/GlaxoSmithKline/US/en/Prescribing_Information/Nucala/pdf/NUCALA-PI-PIL.PDF