Pemazyre – Thuốc mới điều trị ung thư đường mật đầu tiên

PEMAZYRE LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần pemigatinib, là chất ức chế kinase (kinase inhibitor) nhắm đến FGFR, do Incyte phát triển và thương mại hóa. Pemazyre được chỉ định điều trị ung thư đường mật (Cholangiocarcinoma) có dung hợp hoặc tái sắp xếp gen FGFR2, tiến triển tại chổ không thể phẫu thuật hoặc di căn ở người trưởng thành đã được điều trị trước đó.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 4 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Pemigatinib liên kết FGFR type 1, 2 và 3, dẫn đến ức chế các đường dẫn truyền tín hiệu liên quan đến FGFR type 1, 2 và 3. Kết quả ức chế sự tăng sinh tế bào trong khối u.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Pemazyre được FDA phê duyệt dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng, bao gồm 107 bệnh nhân ung thư đường mật, có dung hợp hoặc tái sắp xếp gen FGFR2, đã được điều trị trước đó, tiến triển tại chổ không thể phẫu thuật hoặc di căn. Trong quá trình thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân được dùng Pemazyre mỗi ngày một lần trong 14 ngày liên tiếp, sau đó nghĩ 7 ngày, ở mỗi chu kỳ 21 ngày, và lập lại cho đến khi bệnh tiến triển hoặc do tác dụng phụ không điều trị tiếp được.

Tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 36%, với 2,8% bệnh nhân có đáp ứng hoàn toàn và 33% có đáp ứng một phần. Trong số 38 bệnh nhân có đáp ứng, 24 bệnh nhân (63%) có phản ứng kéo dài hơn 6 tháng và 7 bệnh nhân (18%) có đáp ứng kéo dài hơn 12 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI PEMAZYRE VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Pemazyre được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều khuyến cáo là 13,5 mg uống mỗi ngày một lần cho 14 ngày liên tiếp, sau đó nghĩ 7 ngày trong chu kỳ 21 ngày. Tiếp tục điều trị cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể điều trị tiếp được. Uống cả viên, kèm hoặc không kèm thức ăn.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất (≥20%) ở bệnh nhân sử dụng Pemazyre là tăng phospho máu, giảm phospho máu, rụng tóc, tiêu chảy, nhiễm độc móng, mệt mỏi, rối loạn vị giác, buồn nôn, táo bón, viêm miệng, khô mắt, khô miệng, giảm cảm giác ngon miệng, nôn mửa, đau khớp, đau bụng, đau lưng và khô da. Độc tính ở mắt cũng là nguy cơ của Pemazyre.

Nguồn tham khảo

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-cholangiocarcinoma-cancer-bile-ducts
2. https://www.pemazyre.com/pdf/prescribing-information.pdf
3. https://www.businesswire.com/news/home/20200417005657/en/%C2%A0FDA-Approves-Incyte%E2%80%99s-Pemazyre%E2%84%A2-pemigatinib-Targeted-Treatment