Liệu pháp gen (Gene therapy) là một phương pháp y khoa nhằm mục đích ngăn ngừa hoặc điều trị bệnh tật bằng cách điều chỉnh chất liệu di truyền trong tế bào, thay vì sử dụng hóa dược hoặc phẫu thuật. Liệu pháp gen ban đầu thường được dùng chuyển đổi thay thế hoặc bổ sung gen, nhằm đưa một gen mới / một bản sao không bị lỗi để thay thế cho gene / bản sao bị lỗi gây bệnh. Nhưng với sự tiến bộ của khoa học, liệu pháp gen gần đây có thể chỉnh sửa trực tiếp trên bộ gen (ví dụ trong số đó là CRISPR-Cas9).

Chỉnh sửa bộ gene (Genome editing) đang được nghiên cứu nhằm mục đích để:

  • Khắc phục sự thay đổi di truyền của một chứng rối loạn, để gen đó có thể hoạt động bình thường.
  • Bật gene để giúp chống lại bệnh tật.
  • Tắt gene mà hoạt động không bình thường.
  • Loại bỏ một đoạn DNA làm suy giảm chức năng gene và gây bệnh.

Các liệu pháp gen đang được sử dụng để điều trị một số bệnh, bao gồm rối loạn về mắt có tên là Leber bẩm sinh và rối loạn cơ được gọi là teo cơ tủy sống. Nhiều liệu pháp gen khác đang được nghiên cứu để đảm bảo rằng chúng sẽ an toàn và hiệu quả. Chỉnh sửa bộ gen là một kỹ thuật đầy hứa hẹn cũng đang được nghiên cứu mà các bác sĩ hy vọng sẽ sớm sử dụng để điều trị các chứng rối loạn ở người.