Chaperone dược lý

Chaperone dược lý (Pharmacological chaperone) còn gọi là Pharmoperone là một loại thuốc chứa các phân tử nhỏ xâm nhập vào tế bào và đóng vai trò điều chỉnh và định tuyến chính xác lại các phân tử protein bị gấp khúc do đột biến, giúp cho phép chúng đi qua được hệ thống kiểm soát chất lượng của tế bào.

Một số đột biến là nguyên nhân làm protein bị gấp khúc và thường dẫn đến sự phân bố phân tử sai vị trí. Mặc dù chúng vẫn có thể giữ được chức năng, nhưng lại nằm ở nơi mà không phù hợp với chức năng của nó trong tế bào, hoặc thậm chí có hại đối với tế bào. Các protein bị gấp khúc thường được hệ thống kiểm soát chất lượng của tế bào nhận ra và giữ lại (và thường bị phá hủy hoặc tái chế) trong lưới nội chất.