Virus liên hợp adeno

Virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV) là một loại virus không có vỏ bọc, thuộc họ Parvoviridae. Đây là một loại virus khiếm khuyết sao chép, nghĩa là nó cần một loại virus hỗ trợ, chẳng hạn như adenovirus hoặc herpesvirus, để hoàn thành vòng đời của nó và sao chép trong tế bào chủ. AAV đã thu hút được sự chú ý trong nghiên cứu liệu pháp gene nhờ khả năng đưa vật liệu di truyền vào các tế bào đích một cách hiệu quả.

AAV có bộ gen DNA chuỗi đơn, được bọc trong lớp vỏ protein gọi là capsid. Có một số serotypes AAV trong tự nhiên, mỗi kiểu có cấu trúc capsid hơi khác nhau, dẫn đến sự thay đổi về hướng tính của chúng và khả năng lây nhiễm các loại tế bào khác nhau.

Một trong những ưu điểm chính của AAV với vai trò là vector liệu pháp gene là khả năng thiết lập biểu hiện gene dài hạn trong các tế bào không phân chia, chẳng hạn như tế bào thần kinh và tế bào cơ. AAV có thể tải nạp các tế bào đích một cách hiệu quả bằng cách gắn vào các thụ thể cụ thể trên bề mặt tế bào và xâm nhập vào tế bào thông qua quá trình nhập bào qua trung gian thụ thể.

Khi đã ở trong tế bào chủ, bộ gene AAV được giải phóng và có thể tồn tại ở dạng episomal, nghĩa là nó tồn tại dưới dạng một đoạn DNA riêng biệt trong nhân tế bào. Ngoài ra, nó có thể tích hợp vào bộ gene của tế bào chủ theo cách thức dành riêng cho từng địa điểm. Tính chất này cho phép biểu hiện ổn định và lâu dài của liệu pháp gene.

Các liệu pháp gen dựa trên AAV đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong việc điều trị một loạt các rối loạn di truyền, bao gồm các bệnh võng mạc di truyền, loạn dưỡng cơ và rối loạn thoái hóa thần kinh. Tuy nhiên, những thách thức như phản ứng miễn dịch với vector, khả năng vận chuyển hạn chế và đạt được mục tiêu phân phối đến các mô cụ thể vẫn đang được giải quyết để tối ưu hóa các ứng dụng lâm sàng của liệu pháp gene dựa trên AAV.