Spinraza - Thuốc mới điều trị teo cơ tủy sống

SPINRAZA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần nusinersen, là một antisense oligonucleotide (ASO) nhắm đến gene SMN-2 (survival motor neuron-2 gene), do Biogen / Ionis phát triển và thương mại hóa. Spinraza được chỉ định điều trị Teo cơ tủy sống (spinal muscular atrophy: SMA) ở bệnh nhân trẻ em và người lớn.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2016.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Nusinersen được thiết kế để điều trị bệnh SMA do đột biến ở nhiễm sắc thể 5q dẫn đến thiếu hụt protein SMN. Nghiên cứu trong ống nghiệm và trong các mô hình động vật chuyển gen SMA, Spinraza cho thấy làm tăng exon 7 chèn vào trong mRNA của gen SMN-2 và giúp tạo ra protein SMN có chiều dài đầy đủ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Spinraza được chứng minh trong một thử nghiệm lâm sàng trên 121 bệnh nhân SMA khởi phát sơ sinh, được chẩn đoán trước 6 tháng tuổi và dưới 7 tháng tuổi tại thời điểm dùng liều đầu tiên. Các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên (2:1) hoặc tiêm Spinraza vào dịch tủy sống, hoặc trải qua một thủ thuật giả. Thử nghiệm đánh giá tỷ lệ % bệnh nhân cải thiện các vận động, chẳng hạn như kiểm soát đầu, ngồi, khả năng đá ở tư thế nằm ngửa, lăn, bò, đứng và đi bộ. Kết quả phân tích tạm thời cho thấy; 82 trong số 121 bệnh nhân đủ điều kiện cho phân tích này. Có 40% bệnh nhân được điều trị bằng Spinraza thực hiện các vận động được xác định trong nghiên cứu. Trong khi đó không có ca nào trong nhóm đối chứng thực hiện được.

ĐIỀU TRỊ VỚI SPINRAZA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Spinraza được cung cấp dưới dạng dịch tiêm nội tủy sống. Liều khuyến cáo là 12 mg (5 mL) mỗi lần dùng. Bắt đầu điều trị với 4 liều nạp. Ba liều nạp đầu tiên được dùng cách nhau 14 ngày. Liều nạp thứ 4 được dùng sau liều thứ 3 là 30 ngày. Liều duy trì được thực hiện 4 tháng một lần sau đó.

Các tác dụng phụ thường gặp có thể bao gồm: nhiễm trùng đường hô hấp trên và dưới, táo bón.

Nguồn tham khảo: