Takhzyro – Thuốc mới điều trị phù mạch di truyền

TAKHZYRO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần lanadelumab, là một kháng thể đơn dòng IgG1, chất ức chế kallikrein trong huyết tương, do Dyax Corp / Shire phát triển và thương mại hóa. Takhzyro được chỉ định phòng ngừa các đợt Phù mạch di truyền (hereditary angioedema: HAE) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2018. Đồng thời, Takhzyro được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Lanadelumab là một kháng thể đơn dòng (chuỗi nhẹ IgG1 / κ) liên kết với kallikrein trong huyết tương và ức chế hoạt động phân giải protein của nó. Kallikrein là một protease, phân cắt kininogen (phân tử trọng lượng cao) để tạo ra các phân tử trọng lượng cao nhỏ hơn và bradykinin (là một chất giãn mạch và làm tăng tính thẩm thấu thành mạch, dẫn đến sưng phù liên quan đến HAE. Lanadelumab làm giảm hoạt động kallikrein trong huyết tương để kiểm soát sự tạo bradykinin dư thừa trong bệnh nhân HAE.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Takhzyro được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu lâm sàng HELP. Là một nghiên cứu pha 3, mù đôi, ngẫu nhiên có đối chứng giả dược, kéo dài 26 tuần, bao gồm 125 bệnh nhân bị HAE. Bệnh nhân dùng Takhzyro 300 mg mỗi 2 tuần, cho thấy giảm 83% các đợt sưng phù từ trung bình đến nặng và giảm 87% các đợt sưng phù cần điều trị. Một phân tích chỉ định trước cho thấy 44% bệnh nhân (n = 27) dùng Takhzyro 300 mg mỗi hai tuần không xuất hiện đợt sưng phù nào so với giả dược là 2% (n = 41) trong thời gian điều trị 26 tuần (Ngày 0 đến Ngày 182). Ngoài ra, trong một phân tích hậu kỳ trong khoảng thời gian 16 tuần từ Ngày 70 đến Ngày 182, cho thấy 77% bệnh nhân (n = 26) được điều trị bằng Takhzyro với cùng liều lượng không xuất hiện đợt sưng phù so với giả dược là 3% (n = 37).

ĐIỀU TRỊ VỚI TAKHZYRO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Takhzyro được cung cấp dưới dạng dịch tiêm. Liều khuyến cáo là 300 mg mỗi 2 tuần. Liều 300 mg mỗi 4 tuần cũng có thể được xem xét ở một số bệnh nhân.

Tác dụng phụ thường gặp là phản ứng tại chỗ tiêm, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhức đầu, phát ban, đau cơ, chóng mặt và tiêu chảy.

Nguồn tham khảo: