Ultomiris – Thuốc mới điều trị bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm

ULTOMIRIS LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần ravulizumab, là một kháng thể đơn dòng liên kết bổ thể C5, do Alexion phát triển và thương mại hóa. Ultomiris được chỉ định trong điều trị bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: PNH) ở người trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2018.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Ultomiris liên kết ái lực cao với protein bổ thể C5 và ức chế sự phân cắt bổ thể này thành C5a (độc tố phản vệ tiền viêm) ) và C5b (phần tử phụ đầu của phức hợp bổ thể đầu tận) và ngăn chặn sự hình thành phức hợp bổ thể đầu tận C5b9. Ultomiris ức chế tan máu nội mạch qua ức chế bổ thể đầu tận ở bệnh nhân mắc PNH.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Ultomiris được FDA phê duyệt dựa trên hai nghiên cứu ngẫu nhiên, PNH 301 và PNH 302. Nghiên cứu 301 bao gồm những bệnh nhân mắc PNH tán máu và chưa dùng thuốc ức chế bổ thể. Nghiên cứu 302 bao gồm bệnh nhân mắc PNH đã ổn định lâm sàng sau khi được điều trị bằng eculizumab trong ít nhất 6 tháng. Trong cả hai nghiên cứu, Ultomiris được tiêm tĩnh mạch theo liều lượng dựa trên cân nặng (4 lần truyền Ultomiris trong 26 tuần). Eculizumab được dùng vào các ngày 1, 8, 15 và 22, sau đó là điều trị duy trì với liều 900 mg vào ngày 29 và mỗi 2 tuần (q2w) sau đó, tổng cộng 26 tuần điều trị. Trong cả hai thử nghiệm, kết quả đã chứng minh rằng Ultomiris có kết quả tương đương với eculizumab: bệnh nhân không truyền máu và có tỷ lệ tan máu tương tự.

ĐIỀU TRỊ VỚI ULTOMIRIS VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Ultomiris được cung cấp dưới dạng dich tiêm tĩnh mạch. Liều dùng thay đổi theo trọng lượng cơ thể như trong bảng bên dưới. Liều duy trì bắt đầu 2 tuần sau liều khởi đầu, và duy trì mỗi 8 tuần tiêm một lần.

Trường hợp bệnh nhân chuyển từ eculizumab sang dùng Ultomiris. Liều khởi đầu của Ultomiris sẽ thực hiện 2 tuần sau ngưng eculizumab.

Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm: suy hô hấp cấp, nhức đầu.

Nguồn tham khảo:

1. https://ir.alexion.com/news-releases/news-release-details/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiristm-ravulizumab-cwvz
2. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par
3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/761108s000lbl.pdf