Reblozyl - Thuốc mới điều trị Beta-thalassemia

REBLOZYL LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần luspatercept, là thành tố thúc đẩy sự trưởng thành hồng cầu ở giai đoạn cuối của quá trình tạo hồng cầu. Reblozyl do Celgene và Acceleron cùng phát triển và thương mại hóa và được chỉ định điều trị Bệnh beta-thalassemia ở bệnh nhân trưởng thành cần truyền hồng cầu thường xuyên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2019.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Luspatercept liên kết nhắm vào các protein TGF-beta (Transforming Growth Factor-β) ngăn chặn làm giảm sự truyền tính hiệu bất thường của Smas2/3, và thúc đẩy sự tăng trưởng hồng cầu giai đoại cuối của quá trình tạo hồng cầu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Reblozyl được FDA phê duyệt dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên bao gồm 336 bệnh nhân mắc bệnh beta thalassemia cần truyền hồng cầu (trong đó 224 bệnh nhân dùng reblozyl và 112 bệnh nhân dùng giả dược). Ở nhóm dùng Reblozyl có 21.4% (n=48) bệnh nhân giảm truyền máu ít nhất 33% so với 4,5% (n=5) ở nhóm dùng giả dược. Việc giảm truyền máu có nghĩa là bệnh nhân cần truyền máu ít hơn trong 12 tuần liên tiếp trong khi dùng Reblozyl.

ĐIỀU TRỊ VỚI REBLOZYL VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Reblozyl được cung cấp dưới dạng dịch tiêm, liều khuyến cáo là 1mg/kg mỗi 3 tuần tiêm dưới da. Đánh giá kết quả huyết sắc tố (Hgb) trước khi dùng.

Tác dụng phụ thường gặp đối với bệnh nhân dùng Reblozyl là nhức đầu, đau xương, đau khớp, mệt mỏi, ho, đau bụng, tiêu chảy và chóng mặt. Bệnh nhân có thể bị tăng huyết áp trong khi sử dụng Reblozyl.

Các nhân viên y tế nên theo dõi huyết áp của bệnh nhân trong khi điều trị và điều trị chống tăng huyết áp nếu cần thiết. Bệnh nhân dùng Reblozyl cũng nên được theo dõi huyết khối. Phụ nữ trong độ tuổi sinh sản, nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Reblozyl. Phụ nữ đang mang thai hoặc cho con bú không nên dùng Reblozyl vì nó có thể gây hại cho thai nhi đang phát triển hoặc trẻ sơ sinh.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-treat-patients-rare-blood-disorder
https://ir.celgene.com/press-releases/press-release-details/2019/FDA-Approves-REBLOZYL-luspatercept-aamt-for-the-Treatment-of-Anemia-in-Adults-With-Beta-Thalassemia-Who-Require-Regular-Red-Blood-Cell-Transfusions/default.aspx
https://ir.celgene.com/press-releases/press-release-details/2019/FDA-Approves-REBLOZYL-luspatercept-aamt-for-the-Treatment-of-Anemia-in-Adults-With-Beta-Thalassemia-Who-Require-Regular-Red-Blood-Cell-Transfusions/default.aspx
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/761136lbl.pdf