Givlaari – Thuốc mới điều trị rối loạn chuyển hóa Porphyria gan cấp tính

GIVLAARI LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần givosiran, là một siRNA do Alnylam phát triển và thương mại hóa. Givlaari được chỉ định trong điều trị rối loạn chuyển hóa pophyrin gan cấp tính (acute hepatic porphyria – AHP).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2019.

• Giá thành tại Mỹ : khoảng 39.000 USD mỗi lọ, chi phí trung bình hàng năm là $575.000.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Givosiran can thiệp vào mRNA của gen ALAS1 (aminolevulinate synthase 1), bằng cách phá vở (nockdown), và làm giảm mRNA ALAS1 ở gan. Điều này dẫn đến làm giảm aminolevulinic acid (ALA) – chất trung gian gây độc thần, và porphobilinogen (PBG) – yếu tố liên quan đến các đợt bộc phát AHP.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Givlaari được FDA phê duyệt dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng, bao gồm 94 bệnh nhân mắc chứng rối loạn chuyển hóa porphyria gan cấp tính. Bệnh nhân được điều trị bằng Givlaari, hoặc giả dược. Kết qủa cho thấy bệnh nhân dùng Givlaari đã trải qua các đợt cấp porphyria ít hơn 70% so với bệnh nhân dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI GIVLAARI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫ sử dụng)

Givlaari được cung cấp dưới dạng dịch tiêm, liều khuyến cáo là 2,5 mg / kg mỗi tháng một lần tiêm dưới da.

Tác dụng phụ thường gặp đối với bệnh nhân dùng Givlaari bao gồm buồn nôn và phản ứng tại chỗ tiêm. Nên theo dõi bệnh nhân về phản ứng phản vệ và chức năng thận. Bệnh nhân nên được kiểm tra chức năng gan trước và định kỳ trong quá trình điều trị.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-inherited-rare-disease
2. https://investors.alnylam.com/press-release?id=24281
3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/0212194s000lbl.pdf
4. https://www.fiercepharma.com/pharma/alnylam-scores-fda-approval-for-rare-liver-disease-med-givlaari