EMPAVELI LÀ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần pegcetacoplan, là chất ức chế bổ thể, do Apellis Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Empaveli được chỉ định điều trị Bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: PNH) ở người trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 5 năm 2021

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Pegcetacoplan liên kết với bổ thể protein C3 và đoạn hoạt hóa C3b của nó, điều hòa sự phân cắt của C3 và tạo ra các tác nhân gây kích hoạt bổ thể ở hạ nguồn. Trong PNH, tán huyết ngoại mạch (extravascular hemolysis: EVH) được thúc đẩy bởi C3b, trong khi tán huyết nội mạch (intravascular hemolysis: IVH) được thúc đẩy qua trung gian phức hợp tấn công màng ở hạ lưu. Pegcetacoplan tác động lên chuổi phản ứng bổ thể (complement cascade) kiểm soát cả EVH qua trung gian C3b và IVH qua trung gian bổ thể cuối.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Empaveli được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu bao gồm 80 bệnh nhân PNH và thiếu máu đang dùng eculizumab (một phương pháp điều trị PNH đã được phê duyệt trước đó). Đầu tiên bệnh nhân hoàn tất khoảng thời gian bốn tuần, trong đó họ nhận được Empaveli 1.080 mg x 2 lần mỗi tuần cùng với eculizumab ở liều trước đó. Sau bốn tuần, bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để nhận Empaveli hoặc liều eculizumab hiện tại của họ trong 16 tuần.

Sau 16 tuần, mức độ thiếu máu được so sánh ở hai nhóm điều trị dựa trên cơ sở nồng độ hemoglobin. Trong cả hai nhóm điều trị, hemoglobin lúc ban đầu trung bình là 8,7 g / dL (cho thấy thiếu máu trầm trọng). Sau 16 tuần điều trị, bệnh nhân trong nhóm Empaveli có mức tăng hemoglobin trung bình là 2,4 g / dL. Trong khi đó, bệnh nhân trong nhóm eculizumab giảm lượng hemoglobin trung bình là 1,5 g / dL.

ĐIỀU TRỊ VỚI EMPAVELI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Empaveli được cung cấp dưới dạng dịch tiêm. Liều khuyến cáo là 1.080 mg tiêm dưới da 2 lần mỗi tuần.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất (≥10%) là phản ứng tại chỗ tiêm, nhiễm trùng, tiêu chảy, đau bụng, nhiễm trùng đường hô hấp, nhiễm virus và mệt mỏi.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-new-treatment-adults-serious-rare-blood-disease
  2. https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-fda-acceptance-and-priority-review-new-drug
  3. https://pi.apellis.com/files/PI_Empaveli.pdf