Nulibry – Thuốc mới điều trị giảm tử vong do thiếu hụt Molybdenum Cofactor type A

NULIBRY LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần fosdenopterin, là một hydrobromide dihydrate cPMP, do Origin Biosciences phát triển và thương mại hóa. Nulibry được chỉ định điều trị giảm nguy cơ tử vong do thiếu hụt Molybdenum Cofactor type A, là một loại rối loạn chuyển hóa, hiếm gặp, di truyền, xuất hiện trong những ngày đầu của cuộc đời, gây ra những cơn co giật khó chữa, tổn thương não và gây tử vong sớm.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2021. Đồng thời, Nulibry cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Bệnh nhân bị thiếu hụt Molybdenum Cofactor loại A không thể tạo ra cyclic pyranopterin monophosphate (cPMP), làm ảnh hưởng đến quá trình tổng hợp molypden cofactor (MoCo), có vai trò quan trọng để ngăn chặn sự tích tụ s-sulfocysteine, một chất chuyển hóa độc tính thần kinh. Nulibry là một liệu pháp thay thế cPMP cho sự thiếu hụt này.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Nulibry trong điều trị chứng thiếu hụt Molypdenum Cofactor type A đã được chứng minh ở 13 bệnh nhân được điều trị so với 18 bệnh nhân không được điều trị. Những bệnh nhân được điều trị bằng Nulibry có tỷ lệ sống sót là 84% sau 3 năm, so với 55% ở những bệnh nhân không được điều trị.

ĐIỀU TRỊ VỚI NULIBRY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Bệnh nhi dưới 1 tuổi : liều tham khảo bảng bên dưới

Bệnh nhi trên một tuổi : liều khuyến cáo là 0,9 mg / kg truyền tĩnh mạch một lần mỗi ngày.

Tác dụng phụ thường gặp bao gồm các biến chứng liên quan đến truyền tĩnh mạch, sốt, nhiễm trùng đường hô hấp, nôn mửa, viêm dạ dày ruột và tiêu chảy. Độc tính do ánh sáng (tổn thương da và mắt do một số loại ánh sáng, chẳng hạn như ánh sáng mặt trời) đã được quan sát thấy ở động vật, vì vậy bệnh nhân điều trị bằng Nulibry nên tránh tiếp xúc với ánh sáng mặt trời và dùng kem chống nắng, quần áo bảo hộ và kính mát khi tiếp xúc với ánh nắng mặt trời.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-molybdenum-cofactor-deficiency-type
2. https://www.globenewswire.com/news-release/2020/09/29/2100490/0/en/BridgeBio-Pharma-and-Affiliate-Origin-Biosciences-Announces-FDA-Acceptance-of-its-New-Drug-Application-for-Fosdenopterin-for-the-Treatment-of-MoCD-Type-A.html
3. https://bridgebio.com/news/bridgebio-pharmas-origin-biosciences-initiates-rolling-submission-of-new-drug-application-with-the-u-s-fda-for-bbp-870-for-the-treatment-of-mocd-type-a
4. https://www.nulibry.com/pdfs/nulibry-prescribing-information.pdf