BYLVAY

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần odevixibat, là chất ức chế vận chuyển acid mật ở hồi tràng (ileal bile acid transporter: IBAT), do Albireo Pharma phát triển và thương mại hóa. Bylvay được chỉ định điều trị ngứa do ứ mật trong gan có tính gia đình tiến triển (progressive familial intrahepatic cholestasis: PFIC) ở bệnh nhi từ 3 tháng trở lên và bệnh nhân người lớn.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 7 năm 2021.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Ngứa là một triệu chứng phổ biến ở bệnh nhân PFIC, nhưng sinh lý bệnh của ngứa ở căn bệnh này vẫn chưa được hiểu rõ hoàn toàn. Odevixibat ức chế và làm giảm sự tái hấp thu acid mật (chủ yếu là dạng muối) ở hồi tràng cuối. Mặc dù cơ chế mà odevixibat cải thiện ngứa ở bệnh nhân PFIC vẫn chưa được biết rõ, nhưng nó có thể liên quan đến việc ức chế IBAT, dẫn đến giảm tái hấp thu muối mật.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Bylvay được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ 2 thử nghiệm PEDFIC1 và PEDFIC2, được thực hiện ở bệnh nhân PFIC.

PEDFIC1 là một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược. Bylvay đã đáp ứng được cả hai tiêu chí đánh giá chính là ngứa và acid mật huyết thanh. PEDFIC2 là một nghiên cứu pha 3 mở rộng, nhãn mở, đã tái khẳng định Bylvay mang lại hiệu quả giảm bền vững acid mật trong huyết thanh cũng như cải thiện triệu chứng ngứa, tăng trưởng và các dấu hiệu khác của chức năng gan ở những bệnh nhân được điều trị đến 48 tuần.

ĐIỀU TRỊ VỚI BYLVAY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Bylvay được cung cấp dưới dạng viên uống. Liều khuyến cáo là 40 mcg / kg x 1 lần / ngày vào buổi sáng sau bữa ăn. Nếu tình trạng ngứa không được cải thiện sau 3 tháng, có thể tăng liều lượng theo mức tăng 40 mcg / kg lên đến 120 mcg / kg x 1 lần / ngày, không vượt quá tổng liều hàng ngày là 6 mg.

Tác dụng phụ thường gặp (> 2%) là bất thường xét nghiệm gan, tiêu chảy, đau bụng, nôn mửa và thiếu vitamin tan trong chất béo.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/20/2266030/0/en/Albireo-Announces-FDA-Approval-of-Bylvay-odevixibat-the-First-Drug-Treatment-for-Patients-With-Progressive-Familial-Intrahepatic-Cholestasis-PFIC.html
  2. https://www.bylvay.com/pdf/Bylvay-PI-w-IFU-final-dated-July-2021.pdf