Nexviazyme – Thuốc mới điều trị bệnh Pompe khởi phát muộn

NEXVIAZYME LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần avalglucosidase alpha, là thành phần thay thế men Alpha glucosidase, do Sanofi phát triển và thương mại hóa. Nexviazyme được chỉ định điều trị bệnh Pompe khởi phát muộn (late-onset Pompe disease: LOPD) ở bệnh nhân từ 1 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2021. Đồng thời, Nexviazyme cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Bệnh Pompe là một rối loạn di truyền hiếm gặp do đột biến trong gen GAA dẫn đến enzym có tên là alpha-glucosidase (còn được gọi là acid maltase) bị khiếm khuyết và không thể phân hủy glycogen (đường đa) thành glucose. Sự tích tụ của glycogen trong các tế bào mô của một số cơ quan, đặc biệt là cơ bắp, và làm suy giảm khả năng hoạt động bình thường của chúng.

Avalglucosidase alpha là chất thay thế Alpha-glucosidase, là enzyme cần thiết cho sự phát triển và chức năng bình thường của cơ bắp; nó liên kết với các thụ thể mannose-6-phosphate và sau đó được đưa vào bên trong các lysosome và trải qua quá trình phân cắt protein dẫn đến tăng hoạt tính của enzyme và khả năng phân cắt glycogen.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Nexviazyme trong điều trị bệnh Pompe đã được chứng minh trong một nghiên cứu trên 100 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên, hoặc dùng Nexviazyme hoặc một liệu pháp thay thế enzyme khác được FDA chấp thuận cho bệnh Pompe. Kết quả cho thấy, điều trị bằng Nexviazyme cải thiện chức năng phổi tương tự như sự cải thiện được thấy với liệu pháp khác.

ĐIỀU TRỊ VỚI NEXVIAZYME VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Nexviazyme cung cấp dưới dạng dịch tiêm tĩnh mạch 2 tuần một lần. Liều khuyến cáo dựa trên trọng lượng cơ thể (20 mg / kg cho bệnh nhân LOPD ≥ 30 kg hoặc 40 mg / kg cho bệnh nhân LOPD <30 kg).

Tác dụng phụ phổ biến bao gồm nhức đầu, mệt mỏi, tiêu chảy, buồn nôn, đau khớp, chóng mặt, đau cơ, ngứa, nôn mửa, khó thở, ban đỏ, cảm giác “ đinh ghim và kim châm ”(dị cảm) và mày đay. Các phản ứng nghiêm trọng bao gồm các phản ứng quá mẫn như phản ứng phản vệ và các phản ứng liên quan đến truyền dịch, bao gồm suy hô hấp, ớn lạnh và sốt.

Nguồn tham khảo: