ALS 2

RELYVRIO

Là thuốc dạng bột đóng gói, chứa thành phần sodium phenylbutyratetaurursodiol, do Amylyx Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Lelyvrio được chỉ định để điều trị bệnh xơ cứng bó bên teo cơ (Amyotrophic Lateral Sclerosis: ALS) ở người trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2022. Đồng thời, Lelyvrio cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

Giá tham khảo tại Mỹ: Khoảng 158.000 USD / năm.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Cơ chế mà Lelyvrio phát huy tác dụng điều trị ở bệnh nhân ALS vẫn chưa được biết rõ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Relyvrio được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu CENTAUR, là nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên, mù đôi, pha 2, kéo dài 24 tuần với 137 bệnh nhân người lớn mắc ALS. Trong nghiên cứu các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận Relyvrio hoặc giả dược. Kết quả cho thấy những bệnh nhân được điều trị bằng Relyvrio có tốc độ suy giảm chậm hơn khi đánh giá lâm sàng về hoạt động hàng ngày so với những bệnh nhân dùng giả dược. Ngoài ra, thời gian sống còn toàn bộ lâu hơn được quan sát thấy trong một phân tích dài hạn ở những bệnh nhân dùng Relyvrio so với những bệnh nhân dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI RELYVRIO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Relyvrio được cung cấp dưới dạng bột đóng gói (3g sodium phenylbutyrate và 1g taurursodiol). Pha một gói trong 1 ly nước chứa khoảng 240 mL nước ở nhiệt độ phòng. Uống trực tiếp hoặc qua ống cho ăn như sau:

  • Liều ban đầu: 1 gói mỗi ngày trong 3 tuần đầu tiên.
  • Liều duy trì: 1 gói x 2 lần mỗi ngày sau đó.

Các tác dụng phụ thường gặp là tiêu chảy, đau bụng, buồn nôn và nhiễm trùng đường hô hấp trên.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-relyvriotm-for-the-treatment-of-als
  2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-option-patients-als
  3. https://pink.pharmaintelligence.informa.com/-/media/supporting-documents/pink-sheet/2022/09/relyvrio_labeling.pdf?rev=f13038bbc5da4b3691b100f63301055a&hash=BE67DEF5799E33ACA8ED5C29A4BCEECC
  4. https://www.washingtonpost.com/business/amylyxs-new-als-drug-costs-158000-and-might-not-even-work/2022/10/03/b7c5f6c8-4313-11ed-be17-89cbe6b8c0a5_story.html