Miplyffa – Thuốc mới điều trị bệnh Niemann-Pick loại C

MIPLYFFA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần arimoclomol, là chất làm tăng hoạt động của các yếu tố phiên mã, do Zevra Therapeutics phát triển và thương mại hóa. Miplyffa được chỉ định sử dụng phối hợp với miglustat để điều trị các biểu hiện thần kinh của bệnh Niemann-Pick loại C (Niemann-Pick disease type C: NPC) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2024. Đồng thời Miplyffa cũng được công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Arimoclomol làm tăng hoạt động của các yếu tố phiên mã EB (TFEB) và E3 (TFE3) dẫn đến sự điều hòa tăng cường các gene điều hòa và biểu hiện lysosome phối hợp. Arimoclomol cũng đã được chứng minh là làm giảm cholesterol không este hóa trong lysosome của nguyên bào sợi NPC ở người. Tuy nhiên cơ chế tác dụng của Arimoclomol trong điều trị bệnh Niemann-Pick loại C vẫn chưa được hiểu đầy đủ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Tính an toàn và hiệu quả của Miplyffa đã được đánh giá trong một thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, kéo dài 12 tháng ở những bệnh nhân từ 2 đến 19 tuổi đã được chẩn đoán xác định về mặt phân tử mắc NPC. 50 bệnh nhân được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để điều trị bằng Miplyffa điều chỉnh theo cân nặng (31 đến 124 mg) hoặc giả dược uống ba lần mỗi ngày. Trong số 50 bệnh nhân này, 39 (78%) được dùng miglustat làm phương pháp điều trị nền trong thử nghiệm.

Hiệu quả của Miplyffa đã được đánh giá dựa theo thang điểm R4DNPCSS (rescored 4-domain NPC Clinical Severity Scale) ở những bệnh nhân sử dụng miglustat làm phương pháp điều trị nền. R4DNPCSS đánh giá bốn hạng mục bao gồm khả năng đi lại, nói, nuốt và kỹ năng vận động tinh. Điểm số cao hơn biểu thị mức độ nghiêm trọng của bệnh cao hơn. So với giả dược, Miplyffa làm bệnh tiến triển chậm hơn khi đo bằng điểm R4DNPCSS.

ĐIỀU TRỊ VỚI MIPLYFFA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Miplyffa được cung cấp dưới dạng viên nang, liều khuyến cáo kết hợp với miglustat, cho bệnh nhân có cân nặng như sau

• 8 kg đến 15 kg, là 47 mg x 3 lần một ngày
• > 15 kg đến 30 kg, là 62 mg x 3 lần một ngày
• > 30 kg đến 55 kg, là 93 mg x 3 lần một ngày
• > 55 kg, là 124 mg x 3 lần một ngày

Dùng cùng hoặc không cùng thức ăn. Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng về liều dùng được khuyến cáo ở bệnh nhân có eGFR ≥ 15 đến < 50 mL/phút.

Tác dụng phụ thường gặp nhất (≥15%) là: Nhiễm trùng đường hô hấp trên, tiêu chảy và sụt cân.

Nguồn tham khảo

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-niemann-pick-disease-type-c
2. https://investors.kempharm.com/news-releases/news-release-details/zevra-therapeutics-miplyffatm-arimoclomol-receives-us-fda
3. https://www.hcplive.com/view/fda-approves-arimoclomol-first-drug-for-niemann-pick-disease-type-c
4. chrome-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://zevra.com/documents/MIPLYFFA-Prescribing-Information.pdf