Crenessity – Thuốc mới điều trị tăng sản thượng thận bẩm sinh

CRENESSITY LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần crinecerfont, là chất đối kháng thụ thể yếu tố phóng ch corticotropin loại 1 (corticotropin-releasing factor type 1 receptor ), do Neurocrine Biosciences phát triển và thương mại hóa. Crenessity được chỉ định điều trị bổ sung cho liệu pháp thay thế glucocorticoid để kiểm soát androgen ở người lớn và bệnh nhi từ 4 tuổi trở lên mắc chứng tăng sản thượng thận bẩm sinh (congenital adrenal hyperplasia: CAH) cổ điển.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Crinecerfont là chất đối kháng thụ thể yếu tố phóng thích corticotropin loại 1 có chọn lọc. Crinecerfont ngăn chặn sự liên kết của yếu tố phóng thích corticotropin (corticotropin-releasing factor: CRF) với thụ thể CRF loại 1 ở tuyến yên (nhưng không cản  thụ thể CRF loại 2). Crinecerfont liên kết với thụ thể CRF loại 1 ức chế tiết hormone vỏ thượng thận (ACTH) từ tuyến yên, do đó làm giảm sản xuất androgen tuyến thượng thận qua trung gian ACTH.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

• Trong thử nghiệm đầu tiên, 122 người lớn được dùng Crenessity 2 lần / ngày và 60 người được dùng giả dược 2 lần / ngày trong 24 tuần. Sau 4 tuần đầu tiên của thử nghiệm, liều glucocorticoid được giảm xuống mức thay thế, sau đó được điều chỉnh dựa trên nồng độ androstenedione (một loại hormone androgen). Mục đánh giá hiệu quả chính là sự thay đổi so với ban đầu về tổng liều glucocorticoid hàng ngày trong khi vẫn duy trì kiểm soát androstenedione vào cuối thử nghiệm. Nhóm được dùng Crenessity đã giảm liều glucocorticoid hàng ngày của họ xuống 27% trong khi vẫn duy trì kiểm soát nồng độ androstenedione, so với mức giảm 10% liều glucocorticoid hàng ngày ở nhóm được dùng giả dược.
• Trong thử nghiệm thứ hai, 69 bệnh nhi được dùng Crenessity 2 lần / ngày và 34 bệnh nhi được dùng giả dược 2 lần / ngày trong 28 tuần. Mục đánh giá hiệu quả chính là sự thay đổi từ mức cơ bản trong huyết thanh androstenedione vào tuần thứ 4. Nhóm được dùng Crenessity đã giảm đáng kể mức cơ bản trong huyết thanh androstenedione về mặt thống kê, so với mức tăng trung bình từ mức cơ bản trong nhóm dùng giả dược. Vào cuối thử nghiệm, những bệnh nhân được chỉ định dùng Crenessity đã có thể giảm liều glucocorticoid hàng ngày của họ xuống 18% trong khi vẫn duy trì được mức kiểm soát nồng độ androstenedione so với mức tăng liều glucocorticoid hàng ngày gần 6% ở những bệnh nhân được dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI CRENESSITY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dung tại đây.

Crenessity được cung cấp dưới dạng viên nang, liều khuyến cáo như sau
• Người lớn: uống 100 mg, hai lần mỗi ngày cùng với bữa ăn vào buổi sáng và buổi tối.
• Bệnh nhân nhi (4 tuổi trở lên): Liều dùng dựa trên cân nặng, uống hai lần mỗi ngày cùng với bữa ăn vào buổi sáng và buổi tối.

Tác dụng phụ thường gặp như sau

• Bệnh nhân người lớn: Tác dụng phụ phổ biến nhất (ít nhất 4% đối với CRENESSITY và lớn hơn giả dược) là mệt mỏi, nhức đầu, chóng mặt, đau khớp, đau lưng, chán ăn và đau cơ.
• Bệnh nhân nhi: Tác dụng phụ phổ biến nhất (ít nhất 4% đối với CRENESSITY và lớn hơn giả dược) là nhức đầu, đau bụng, mệt mỏi, nghẹt mũi và chảy máu cam.

Nguồn tham khảo

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-congenital-adrenal-hyperplasia
2. https://neurocrine.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/neurocrine-biosciences-announces-fda-approval-crenessitytm
3. https://pi.neurocrine.com/crenessity/CRENESSITY-Full-US-Prescribing-Information.pdf