Livmarli - Thuốc mới điều trị ngứa do ứ mật ở người bị hội chứng Alagille

LIVMARLI LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch uống, chứa thành phần maralixibat, là chất ức chế vận chuyển acid mật hồi tràng (ileal bile acid transporter: IBAT), do Mirum Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Livmarli được chỉ định điều trị ngứa do ứ mật ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille (Alagille syndrome: ALGS) từ 1 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2021.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Maralixibat là một chất ức chế vận chuyển acid mật, làm giảm sự tái hấp thu acid mật (chủ yếu là dạng muối) từ hồi tràng cuối. Mặc dù cơ chế mà maralixibat cải thiện ngứa ở bệnh nhân ALGS chưa được biết rõ, nhưng nó có thể liên quan đến việc ức chế IBAT, dẫn đến giảm tái hấp thu muối mật, dẫn đến giảm acid mật trong huyết thanh.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Livmarli được FDA phê duyệt dựa trên kết quả tích cực từ nghiên cứu ICONIC, pha 3, ở 86 bệnh nhân mắc ALGS. Thử nghiệm ICONIC cho thấy mức độ ngứa giảm đáng kể, có ý nghĩa thống kê và được duy trì trong 4 năm.

ĐIỀU TRỊ VỚI LIVMARLI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Livmarli được cung cấp dưới dạng dung dịch uống 30 phút trước bữa ăn đầu tiên trong ngày. Liều khởi đầu là 190 mcg / kg uống một lần mỗi ngày. Tăng lên và duy trì 380 mcg / kg một lần mỗi ngày sau một tuần, khi dung nạp.

Tác dụng phụ thường gặp (≥5%) là tiêu chảy, đau bụng, nôn mửa, thiếu vitamin tan trong chất béo, bất thường xét nghiệm gan, chảy máu đường tiêu hóa và gãy xương.

Nguồn tham khảo: